Skriftlig spørsmål fra Tuva Moflag (A) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:2523 (2019-2020)
Innlevert: 06.09.2020
Sendt: 07.09.2020
Besvart: 14.09.2020 av helse- og omsorgsminister Bent Høie

Tuva Moflag (A)

Spørsmål

Tuva Moflag (A): Hvordan vil helseministeren sørge for at alvorlig syke pasienter uten annet behandlingstilbud får tilgang til legemidler før de er godkjent, og kan helseministeren redegjøre for omfanget av slik bruk de siste 5 årene?

Begrunnelse

Pasienter med alvorlig sykdom, hvor eksisterende behandling ikke har effekt eller hvor det ikke finnes godkjent behandling har i lovverket en mulighet til å ta i bruk lovende legemidler før de blir godkjent. I 2018 endret de Regionale Helseforetakene reglene for slik bruk i offentlige sykehus. Dagens Medisin skriver at slik bruk ble redusert med 80% rett etter restriksjonens ikrafttreden 1. mai 2018. Det er uklart om restriksjonene fra offentlige sykehus har medført en dreining til bruk i private klinikker. Flere klinikere og Kreftforeningen advarte i en kronikk i Aftenposten i sommer, der de påpekte at restriksjonene i praksis har ført til full stans i tilgangen til slik utprøvende behandling. Oppdaterte tall på dette fra Legemiddelverket/helseforetakene er derfor ønsket.

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Vi sier i Granavolden-plattformen at vi vil gi flere kreftpasienter og andre pasienter med alvorlig sykdom tilgang til utprøvende behandling. Det skal skje på en måte som er sikker for pasienten og som samtidig har en verdi utover den ene pasienten. Utprøvende behandling bidrar til medisinsk og teknologisk utvikling og er en del av det totale tjenestetilbudet.
Vi har fulgt opp målsettingen ved å klargjøre rammene for hvordan utprøvende behandling skal tilbys og følges opp. Nasjonal veileder for utprøvende behandling ble publisert i 2019 og er en del av dette arbeidet. Veilederen er basert på de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling fra Kvalitetsmeldingen fra 2012.
For å gi pasienter best mulig helsehjelp når det ikke finnes noe markedsført produkt som dekker det medisinske behovet, eller pasienten ikke kan bruke markedsførte legemidler på grunn av bivirkninger eller utilstrekkelig effekt, kan det på visse vilkår forskrives legemidler uten norsk markedsføringstillatelse. Bruk av nye legemidler før de har fått markedsføringstillatelse omfattes av definisjonen av utprøvende behandling. Legemidler uten markedsføringstillatelse kan gjøres tilgjengelig gjennom "compassionate use programme" (CUP), eller godkjenningsfritak (også kalt registreringsfritak). CUP er en ordning som produsenter kan benytte for å gjøre legemidler uten markedsføringstillatelse tilgjengelig for en gruppe pasienter, mens godkjenningsfritak søkes fra legen for et bestemt legemiddel til enkeltpasient, til bruk i rekvirentens praksis eller på sykehuset. Begge ordningene forvaltes av Statens legemiddelverk.
Som stortingsrepresentanten er kjent med innførte de regionale helseforetakene i 2018 felles retningslinjer for bruk av nye legemidler uten markedsføringstillatelse. Bakgrunnen var erfaringer med at nye dyre legemidler ble tilbudt enkeltpasienter før norsk markedsføringstillatelse og før metodevurdering. En ville motvirke en utvikling av en praksis som kunne påføre sykehusene betydelige utgifter ved at de finansierte behandling, i noen tilfeller med lang varighet, selv om legemiddelet ikke ble innført til bruk i norske sykehus.
Formålet var å få en oversikt over bruken av legemidler før markedsføringstillatelse og gi retningslinjer for ev. bruk. Videre ønsket de regionale helseforetakene å få klarhet i hva helseforetak og produsent er forpliktet til å betale før og etter markedsføringstillatelse. Likeverdig tilgang til behandling var også en begrunnelse. De regionale helseforetakene skriver i sine retningslinjer at bruken av nye legemidler før markedsføringstillatelse ikke skal bidra til å undergrave de vanlige prioriteringskriteriene ved at det tas i bruk legemidler som ikke er kostnadseffektive, der behandlingen ikke kan avsluttes selv om metoden besluttes ikke innført.
Retningslinjene stiller krav om at det skal inngås standardavtale før behandlingsstart med nye legemidler uten markedsføringstillatelse og som er oppført på nasjonal liste. Statens legemiddelverk vedlikeholder listen sammen med de regionale helseforetakene. For at en standardavtale kan inngås må bruken av legemiddelet enten være godkjent av Legemiddelverket som Compassionate use programme, eller godkjent søknad om forskrivning på godkjenningsfritak til enkeltpasient eller til bruk i institusjon. Det er visse vilkår som skal inngå i en standardavtale, disse sikrer at formålene med retningslinjene innfris.
Stortingsrepresentanten ber om redegjørelse for "omfang av slik bruk" de siste fem årene. Med "bruk" forstår jeg inngåtte standardavtaler, antall innvilgede compassionate use programme og antall godkjenningsfritak siden 2015.
Antall inngåtte standardavtaler fremgår av nettsiden nyemetoder.no. Det er to gjeldende avtaler om bruk av legemidler før markedsføringstillatelse, og en tidligere avtale (der legemiddelet er gitt markedsføringstillatelse).
Fra 2011 har Legemiddelverket godkjent 19 compassionate use programmes (fire i 2011, ett i 2013, tre i 2014, ett i 2015, to i 2017, to i 2018 og tre i 2019). Tre av disse er aktive og åpne for nye pasienter. Tallene tyder ikke på en nedgang i godkjente Compassionate use programmes de siste fem årene.
Tall fra Legemiddelverket viser at det i 2019 var over 190 000 søknader om godkjenningsfritak for legemidler uten norsk markedsføringstillatelse, til enkeltpasienter eller til bruk i sykehusavdeling. Disse sakene gjelder i all hovedsak eldre legemidler og utleveringer ved mangelsituasjoner.
Det har vært et ordskifte mellom partene i denne saken. Jeg hadde et møte med de regionale helseforetakene og Legemiddelindustriforeningen i 2019 for å bidra til en god dialog mellom partene. Tilbakemeldingene nå tyder på at det er lagt til rette for dette.
Mitt mål er at helsepersonell og ledere får økt kjennskap til og trygghet på at tjenesten har et vidt handlingsrom for å tilby utprøvende behandling. Det kan aldri bli et likt tilbud om utprøvende behandling, men både den nasjonale veilederen og retningslinjene for bruk av legemidler før markedsføringstillatelse vil bidra til at utprøvende behandling gis innen forutsigbare rammer.