Skriftlig spørsmål fra Emilie Mehl (Sp) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:1011 (2020-2021)
Innlevert: 20.01.2021
Sendt: 21.01.2021
Besvart: 29.01.2021 av helse- og omsorgsminister Bent Høie

Emilie Mehl (Sp)

Spørsmål

Emilie Mehl (Sp): Vil regjeringen sørge for at tilbud om behandling av voksne SMA-syke med medisinen Spinraza blir tatt opp til ny vurdering i Beslutningsforum for nye metoder?

Begrunnelse

I 2018 ble medisinen Spinraza gjort tilgjengelig for barn og unge under 18 år. Beslutningsforum avgjorde at voksne personer over 18 år ikke skulle få samme tilbud, begrunnet i at medisinen var for dyr og uten god nok dokumentert effekt for voksne. Det ble vurdert at kost-/nytteeffekten var for dårlig, selv om det ikke ble avvist at personer over 18 år også kunne ha effekt av medisinen. Med andre ord nektes voksne SMA-pasienter en medisin som kanskje kunne ha gitt dem økt livskvalitet, bedre puste- og taleevne og et lengre liv, på grunn av en ren økonomisk vurdering. I saksdokumentene til møte i Beslutningsforum for nye metoder 22. oktober 2018 heter det blant annet:

"Når kost-/nytteforholdet for de pasienter under 18 år som får tilbudet er i et grenseland hva gjelder kostnadseffektivitet, vil de over 18 år med sikkerhet komme utenfor en akseptabel kostnadseffektivitet."

og videre:

"Det viktigste i denne aktuelle saken er imidlertid at for den voksne gruppen er det manglende dokumentasjon av effekt av Spinraza®."

Det har nå gått flere år, og skjedd betydelig utvikling omkring Spinraza. Representanten har fått signaler som tyder på at staten nå har mulighet til å kjøpe Spinraza for personer over 18 år til en betydelig redusert pris.
Videre foreligger det dokumentasjon på at medisinen har effekt også for voksne SMA-syke. Det er publisert flere studier etter beslutningen om å nekte voksne SMA-syke Spinraza, blant annet "Nusinersen Efficacy in Adults with Spinal Muscular Atrophy» (Day et al.), hvor over 90 % av pasientene rapporterte om kvalitativ forbedring i styrke, utholdenhet, pusteevne, tygging/svelging, stemmestyrke eller muskelstyrke. "Outcome measures for Nusinersen efficacy in Adults with Spinal Muscular Atrophy» (Jing Yeo et al.) fant at 100 % av pasientene rapporterte om økt energinivå og toleranse for aktivitet. Behandling med Spinraza tilbys uten aldersgrense i en rekke land, inkludert Tyskland, Romania, Polen, USA, Nederland og Canada. Det er i Norge omkring 40 voksne SMA-syke som ikke får dette medisinske tilbudet.

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Det er de regionale helseforetakene som avgjør hva som skal være tilgjengelig av behandlingsmetoder i spesialisthelsetjenesten og jeg kan ikke gå inn i eller påvirke de faglige vurderingene som tas i systemet for Nye metoder.
System for Nye metoder skal sikre mest mulig likeverdig tilgang til virkningsfulle nye metoder. Systemet benytter metodevurdering (Health Technology Assessment) som grunnlag for å vurdere sikkerhet, effekt og kostnadseffektivitet av legemidler eller andre metoder før de regionale helseforetakene beslutter om metoden skal tas i bruk. Sykehusinnkjøp HF har ansvar for å gjennomføre prisforhandlinger og anskaffelser av legemidler på vegne av de regionale helseforetakene. Metodevurderingen fra Statens legemiddelverk (eller Folkehelseinstituttet) og framforhandlet pris fra Sykehusinnkjøp, inngår i det endelige beslutningsgrunnlaget for om et nytt legemiddel besluttes innført i spesialisthelsetjenesten.
Som stortingsrepresentanten er kjent med, har Stortinget sluttet seg til system for Nye metoder i flere meldinger til Stortinget, senest Meld. St. 28 (2014 – 2015) Legemiddelmeldingen og Meld. St. 34 (2015-2016) Verdier i pasientens helsetjeneste – Melding om prioritering (Prioriteringsmeldingen). I desember 2019 besluttet Stortinget å lovfeste at de regionale helseforetakene skal ha et felles system for å vurdere hvilke metoder, herunder legemidler, som skal være tilgjengelige for bruk i norske helseforetak. Alle beslutninger som treffes i system for Nye metoder baserer seg på de vedtatte prinsippene for prioritering, med vurdering av alvorlighet, effekt og kost-nytte-vurdering av metoden.
Informasjon om status for vurdering av ulike metoder er offentlig tilgjengelig på nyemetoder.no. Det fremkommer her at medisinen Spinraza er tatt opp for ny vurdering i system for Nye metoder og at Statens legemiddelverk har fått i oppdrag å gjennomføre en hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering for Spinraza til behandling av voksne pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). Det fremgår også av denne informasjon at det bes om et nytt pristilbud, som grunnlag for reforhandlinger mellom Sykehusinnkjøp HF og leverandøren.