Skriftlig spørsmål fra Sylvi Listhaug (FrP) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:2703 (2021-2022)
Innlevert: 24.08.2022
Sendt: 24.08.2022
Besvart: 31.08.2022 av helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol

Sylvi Listhaug (FrP)

Spørsmål

Sylvi Listhaug (FrP): Mener statsråden det er rettferdig at bostedsadressen skal være avgjørende for om man skal få medisinsk behandling, og hva vil statsråden gjøre for at alle med Pompes sykdom får enzymbehandling?

Begrunnelse

Pompes sykdom er en sjelden nevromuskulær sykdom som gradvis svekker muskulaturen. Medikamentet for enzymerstatningsterapi har vært i bruk siden 2006, uten at medikamentet er blitt godkjent på gruppenivå. Dette er den eneste medisinen som finnes for denne sykdommen. I dag har syv pasienter den sjeldne sykdommen i Norge, hvorav seks får enzymbehandling. Det er derimot én pasient med sykdommen som har fått avslag på enzymbehandling av Helse Møre og Romsdal. Siden medikamentet ble tatt i bruk i 2006 er dette det eneste tilfellet der medikamentet ikke er blitt tatt i bruk ved påvist Pompes sykdom.
Et grunnleggende premiss i det norske helsevesenet er at man skal ha rett på de samme tjenestene, uavhengig av hvor man bor i landet. Det man derimot ser i dag er store forskjeller i bruk av unntaksordningen fra helseforetak til helseforetak. Det skaper forskjellsbehandling mellom pasienter i liknende situasjoner, fordi man sogner til forskjellige helseforetak.

Ingvild Kjerkol (A)

Svar

Ingvild Kjerkol: Som representanten skriver er Pompes sykdom en sjelden, arvelig og kronisk nevromuskulær sykdom. Det er mulig å gi enzymerstatningsbehandling ved Pompes sykdom. Behandlingen er livslang fordi enzymmangelen er varig.
Fra 1. februar 2019 overtok de regionale helseforetakene finansieringsansvaret for en rekke legemidler til bruk ved sjeldne sykdommer, i tråd med prinsippet om at finansieringsansvaret skal følge behandlingsansvaret. Dette gjelder også enzymerstatningsbehandling ved Pompes sykdom. Tidligere ble disse legemidlene finansiert etter søknad om individuell refusjon i blåreseptordningen.
System for Nye metoder mottok en anmodning om nasjonal metodevurdering av enzymerstatningsbehandlingen alglukosidase alfa for Pompes sykdom i april 2022, og valgte å bestille en hurtig metodevurdering med en kost-nytte-vurdering den 20. juni 2022. Metodevurderingen er ikke ferdigstilt og det er derfor ikke tatt noen endelig beslutning i system for Nye metoder.
Nye behandlingsmetoder som er under pågående vurdering i system for Nye metoder skal i utgangspunktet ikke tas i bruk. Samtidig er det etablert unntaksordninger som kan benyttes i tråd med bestemte kriterier. Pasienter som sto på behandling før 1. februar 2019 har fått behandlingen videreført så lenge den enkelte kliniker mener at det er medisinsk indikasjon for dette.
Frambu kompetansesenter for sjeldne diagnoser omtaler sykdommen på følgende måte:

«Selv om genfeilen som gir Pompes sykdom er medfødt, vil det være store individuelle variasjoner i hvordan sykdommen arter seg. Det gjelder både når symptomene debuterer og hvilke symptomer du får»,

og videre at

«sykdommen kan oppstå når som helst, i småbarnsalderen, barndommen, ungdommen og opp gjennom voksenlivet. Hvordan sykdommen utvikler seg varierer mye».

System for Nye metoder er etablert for å understøtte rask og likeverdig tilgang til nye metoder i vår felles helsetjeneste slik at nettopp bostedsadressen eller økonomi ikke skal være avgjørende. Det må likevel gjøres en individuell vurdering av hvilken behandling som er aktuell for hver enkelt pasient.
Representanten Listhaug skriver at av syv pasienter med Pompes sykdom får seks enzymerstatningsbehandling, mens én pasient har fått avslag på slik behandling. Som nevnt ovenfor er det store individuelle variasjoner i hvordan sykdommen arter seg, og det er ikke naturlig at jeg som helse- og omsorgsminister uttaler meg om hvilke medisinskfaglige og individuelle vurderinger som er gjort i de enkelte tilfellene.