Begrunnelse

Helseressursene blir stadig mer presset, og det er nødvendig å se belastningen på spesialisthelsetjenesten og primærhelsetjenesten under ett. Beslutning om innføring av et legemiddel eller ikke i spesialisthelsetjenesten kan også ha store helseøkonomiske konsekvenser for primærhelsetjenesten. Når Nye metoder-systemet avgjør at det ikke innføres et legemiddel i spesialisthelsetjenesten som stanser degenerende sykdommer hos pasienter, vil den fortsettende degenereringen medføre at disse pasientenes hjemstedskommuner påføres et omfattende pleie- og omsorgsansvar. Disse pleie- og omsorgskostnadene kunne vært redusert eller unngått om pasientene hadde fått behandling i spesialisthelsetjenesten. Dette gjelder for eksempel behandlinger som bremser eller stopper degenerende epilepsisykdommer som Dravets syndrom eller Lennox-Gastauts syndrom.
Dravets syndrom er en sjelden sykdom som kjennetegnes av en vanskelig regulerbar epilepsi. De hyppige, langvarige og voldsomme epilepsianfallene medfører høy risiko for irreversible skader på hjernen. Hvert år fødes ca. 4-5 norske barn med Dravets syndrom. Barn som er født vil uten behandling som reduserer eller stopper anfallene kreve døgnkontinuerlig pleie.
Et nytt legemiddel for sykdommen har vist svært gode resultater i flere land. I Danmark har Dravets-pasienter blitt anfallsfrie etter oppstart på legemiddelet. Legemiddelet ble godkjent i EU i desember 2020, det er fortsatt ikke innført i Norge.
Dette handler ikke bare om helseøkonomi, dette handler også om livskvalitet. I flere mediesaker i både TV2 og Bergens tidende forteller moren til en pasient med Dravets syndrom om hvordan livet til både datteren og til hele familien rammes av datterens sykdom. Det er ekstra tøft å være vitne til at sitt eget barn fortsetter å rammes av hyppige og voldsomme epilepsianfallene fordi spesialisthelsetjenesten ikke har tatt i bruk en behandling som kunne stanset det, og vite at barnet til slutt vil bli fullstendig degenerert.