MS-forbundet er den landsdekkende frivillige organisasjonen for alle 14’000 pasienter med multippel sklerose (MS), pårørende, helsepersonell og andre interesserte. Vår visjon er en verden uten MS, og vi jobber målrettet med forskning, omsorg og behandling, informasjon, internasjonalt arbeid og politisk påvirkning. MS-forbundet takker for muligheten til å komme med innspill til representantforslaget.

Stortinget har tidligere vedtatt at stamcellebehandling skal tilbys gjennom en klinisk studie (representantforslag 221S 2020-2021), og RAM-MS studien ved Haukeland universitetssykehus er startet opp. MS-forbundet støttet behovet for en klinisk studie i Norge. Studien vil kunne avklare viktige problemstillinger, samtidig som norske MS-pasienter får tilgang til en behandlingsform som ikke er innført. MS-forbundet stilte seg bak Stortingets vedtak, og støtter RAM-MS studien som pågår i Bergen ved Haukeland Universitetssykehus.

Det er viktig å presisere at ikke alle pasienter som har behov for stamcellebehandling passer til forskningsprotokollen for RAM-MS. Enkeltpasienter kan også ha andre legitime grunner til ikke å delta i studien. Personlige preferanser og vurderinger av egen risiko, samt risikoen for alvorlige kort- og langtidsbivirkninger må vurderes av hver enkelt person. Det finnes derfor personer med alvorlig MS, som faller utenfor RAM-MS-studien. Disse må også ha tilbud om beste behandling når det foreligger medisinsk indikasjon og behov for stamcellebehandling.

MS-forbundet støtter derfor beskrivelsen i dette nye representantforslaget og de tre forslagene som fremmes.

RAM-MS studien forventes å være fullinkludert i løpet av 2024, og pasientene skal følges i to år før første dataavlesning, og dernest i fem år til. Det er derfor lenge til studien vil gi oss flere svar som kan avklare spørsmål knyttet til behandlingsformen, eller eventuelt kan benyttes som grunnlag i en fremtidig beslutning av innføring.

Forskningen på stamcellebehandling er i kontinuerlig utvikling. Flere studier har vært gjennomført i andre land. Studiene peker i positiv retning, men det er fortsatt behov for flere studier som kan gi oss mer kunnskap om behandlingsformens nytte på lang sikt, stamcellebehandling vs andre behandlingsformer, hvilke grupper av pasienter som man vil forvente ha effekt og hvilke pasienter som bør tilbys annen form for behandling.

Det norske fagmiljøet har nå etablert konsensus på hvilke pasienter utenom RAM-MS studien som trenger slik behandling. Dette gjelder spesielt unge pasienter med svært alvorlig eskalerende sykdomsforløp hvor man ikke får kontroll med andre tilgjengelige medisinske behandlingsformer. Disse pasientene risikerer alvorlige sykdomsutfall som vil gi varig nedsatt funksjonsevne, uførhet og i verste fall død. For disse pasientene er tilgang til stamcellebehandling avgjørende.

MS-forbundet viser til ny kunnskapsoppsummering som professor Trygve Holmøy har utarbeidet på oppdrag fra MS-forbundet. I Sverige og Danmark er stamcellebehandling innført som et ordinært tilbud i helsetjenesten.

Systemet for Nye Metoder er den normale fremgangsmåten for innføring av nye terapier i norske sykehus, og MS-forbundet er enig i de grunnleggende kriteriene i dette systemet; alvorlighet, nytte og ressurs.

Problemet med dette systemet er at det for enkelte behandlingsformer tar mange år å få dokumentert langtidseffekt, og ytterligere år å utarbeide helseøkonomisk analyse. Det er derfor et behov for smidige overganger mellom forskning og finansiering for pasienter med de aller alvorligste tilstandene og stort umøtt medisinsk behov.

Nye Metoder er ikke godt rigget for å håndtere pasientenes behov i slike tilfeller. I en overgangsfase finnes det flere mulige smidige løsninger, for eksempel unntaksordning eller midlertidig innføring i påvente av mer dokumentasjon. Engelske CED: Coverage-with-Evidence-Development er et sammenlignbart eksempel. Proba samfunnsanalyse påpekte disse manglene i sin evaluering i 2021.

De regionale helseforetakene fikk som følge av dette i oppdrag å evaluere unntaksordningen, og de overleverte sine anbefalinger til Helseministeren i mars 2023. Disse anbefalingene ble oppfattet som innskrenkende og stikk i strid med kritikken som ble fremmet i Proba rapporten, og kreftleger og Kreftforeningen uttalte seg sterkt kritisk. I MS-forbundet er vi glade for at Regjeringen har opprettet en ny ekspertgruppe for å gi fornyede råd om unntaksordningen. I følge Nye Metoders nettside er det i dag kun fem gjeldende unntak på gruppenivå.

Fagmiljøet ved OUS Oslo Universitetssykehus har fremmet et forslag om gruppeunntak for stamcellebehandling for MS-pasienter. I brev fra de regionale helseforetakenes fagdirektører, datert 13. oktober 2022, ble forslaget avslått. MS-forbundet er uenig i dette avslaget og begrunnelsene som gis. I tillegg er MS-forbundet kritisk til prosess og åpenhet. 

MS-forbundet har følgende anførsler:

• Et gruppeunntak, kombinert med videre forskning, er beste løsning i en sak som denne. Behandlingen tilbys av helsetjenesten selv, og taktiske forhold som prisforhandling med leverandør er ikke relevant. 
• MS-forbundet er kjent med at stamcellebehandlingen tilbys utenom RAM-MS gjennom en individuell unntaksmulighet. Vi mener en slik «hemmelig» ordning ikke er tilfredsstillende; en offisiell ordning på gruppenivå må til for å sikre lik tilgang til alle pasienter i hele landet. En offisiell ordning er viktig informasjon til norske pasienter, og i mangel av informasjon er vi i MS-forbundet bekymret for at pasienter reiser utenlands og utsetter seg for unødvendig, kostbar og potensielt farlig behandling. MS-forbundet er kjent med dødsfall blant norske pasienter som har blitt behandlet i utlandet, og aktuelle land er Russland, Mexico og India. Vi har derfor bidratt med forskningsmidler til Sørlandet sykehus, som vil kartlegge hvordan det går med disse pasientene.
• Fagdirektørene peker på viktigheten av å fullinkludere RAM-MS studien i Bergen så raskt som mulig. Det er MS-forbundet helt enig i. Men medisinsk etiske regler sier at forskning skal være frivillig og basert på informert samtykke, og vi er derfor uenig i at det settes opp et motsetningsforhold mellom RAM-MS studien og et gruppeunntak.
• Det er ikke medisinske, faglige eller kapasitetsmessige begrunnelse for ikke å tilby slik behandling ved OUS. Å unødvendig sende pasienter til en annen kant av landet i flere uker må unngås så langt det lar seg gjøre.
• Menon Economics har på oppdrag fra MS-forbundet utarbeidet en rapport om samfunnsøkonomiske konsekvenser ved MS i Norge. Konklusjonen er at MS har høye samfunnskostnader, med gjennomsnitt på 880’000 kroner per pasient. Denne saken dreier seg om de som vil bli mest alvorlig syke og som vil få aller størst samfunnskostnad, og Menon anslår at helsetjenestekostnadene alene vil for disse utgjøre over en million kroner i året. I tillegg kommer et stort økonomisk tap ved å være 100% ufør. For disse pasientene vil Prioriteringsmeldingens krav om kostnadseffektivitet bli oppfylt.
• Stamcellebehandling vil være siste utvei for pasientene. I tillegg er det en svært krevende behandlingsform som mange personer vil kvie seg for å benytte. Det er derfor ikke grunn til å frykte at etterspørsel og kostnader for norske sykehus vil bli stor.
• MS-forbundet som representerer brukerstemmen er ikke konsultert i denne saken. Saken er håndtert i interregionalt fagdirektørmøte, ikke i Bestillerforum, uten mulighet for innsyn. MS-forbundet har derfor selv måttet be om innsyn i saken.
• MS-forbundet mener at pasientens ønsker skal tillegges vekt i valg av behandling, og en omforent permanent ordning med gruppeunntak sikrer dette best.

Det burde ikke vært nødvendig å løfte en sak som denne til Stortinget, men saken er et eksempel på systemfeil i Nye Metoder-ordningen, og vår opplevelse er at systemet er viktigere enn pasientene. Det er derfor nødvendig at Stortinget tar opp saken på vegne av pasientene.

Denne saken dreier seg om pasientene som er unge og har aller mest alvorlig MS-sykdom. MS-forbundet ber derfor Stortinget støtte de tre fremsatte forslagene.

På vegne av MS-forbundet:

Magne Wang Fredriksen, Generalsekretær

Jan Anders Istad, Interessepolitisk rådgiver