Høringsinnspill fra Koalisjonen for sjeldne sykdommer

Høring: Statsbudsjettet 2022 (kapitler fordelt til helse- og omsorgskomiteen)
Innspillsdato: 25.10.2021

Høringsinnspill fra Koalisjonen for sjeldne sykdommer

Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) viser til Stortingets nettsider og invitasjonen om å delta på høring om Prop 1S (2021-2022) for budsjettåret 2022 under Helse- og omsorgsdepartementet.

Koalisjonen arbeider for bedre livskvalitet og helse for pasienter med sjeldne sykdommer og for forutsigbare rammebetingelser for medisinsk behandling, når slik behandling er tilgjengelig. Koalisjonen består i dag av bioteknologiselskapene Amicus, Chiesi, Sanofi og Takeda.

Koalisjonen oppfordrer helse- og omsorgskomiteens medlemmer til å:

  • Sørge for at konsekvensene av overføringen av finansieringsansvaret for sjeldne sykdommer evalueres, og be om en utredning om hvordan man kan sikre nasjonal finansiering av dette området.
  • Sikre at de tiltakene som er foreslått i Nasjonal strategi for sjeldne diagnoser følges opp på en måte som møter de voksende utfordringene gjeldene lik tilgang uavhengig av geografiske eller demografiske forskjeller.
  • Følge opp evalueringen av Nye Metoder på en måte som sikrer at pasienter med sjeldne diagnoser gis mulighet til å få tilgang nye og innovative behandlingsmetoder.

Sjeldne sykdommer

En sjelden sykdom er ofte medfødt, arvelig og sammensatt, og skyldes i omtrent 80 prosent av tilfellene en endring i genene. Sjeldendefinisjonen ble nylig endret til å omfatte sykdommer som rammer én per 2000 innbygger. Ut fra den nye definisjonen kan vi dermed anta at mellom 30 000-100 000 nordmenn som i dag lever med en sjelden sykdom.

Det finnes mellom 5000-7000 sjeldne diagnoser. Sykdommene er ofte svært alvorlige, komplekse og ressurskrevende. Symptomene kan vise seg rett etter fødsel, men kan også oppstå senere i livet. God diagnostikk tidlig i livet er derfor svært viktig. Medikamentell behandling finnes kun for et fåtall av de sjeldne diagnosene. Ofte kan ikke grunntilstanden behandles, og man må istedenfor å behandle sykdommens symptomer med en målsetning om å gi pasientene en bedre hverdag og overlevelse. 

Nasjonal strategi, men langt igjen til mål

Koalisjonen har siden 2015 arbeidet for å bedre rammevilkårene for pasienter med sjeldne sykdommer. En viktig del av dette arbeidet har vært å jobbe for å få på plass en strategi for sjeldne sykdommer. Solberg-regjeringen la i august 2021 frem Norges Nasjonale strategi for sjeldne diagnoser. Strategien inneholdt en utfyllende beskrivelse av feltet slik det er organisert i dag og 10 konkrete tiltak som ytterligere skal utvikle feltet.

Koalisjonen har registrert at den nye strategien mottas varierende blant både politikere og sentrale aktører på sjeldenfeltet. Overordnet er flere svært glad for at Norge endelig, som et av de siste landene i Europa, har fått en strategi med konkrete tiltak. Samtidig var det et ønske om at disse tiltakene omformes til oppdrag til relevante etater, slik at man kom i gang med arbeidet. Det er også en oppfattelse at strategien i for liten grad peker på hvordan man skal møte utfordringene man i dag har med å sikre finansiering av innovative legemidler til de med sjeldne diagnoser.  

Det er derfor svært gledelig at det i årets statsbudsjett tydeliggjøres at det vil bli gitt oppdrag til de regionale helseforetakene, Helsedirektoratet og Direktoratet for e-helse, og at tiltak for å styrke samarbeidet internasjonalt, og for å styrke diagnostikk, behandling, forskning og kunnskapsutvikling her i Norge vil bli prioritert. Vi er likevel ikke i mål.

Legemidler til pasienter med en sjeldne diagnoser trenger en nasjonal finansiering

Koalisjonen mener at strategien i liten grad omhandler hvordan man skal sikre finansieringen av legemidler til sjeldne diagnoser. Aktørene på feltet opplever i dag at det er flest ubesvarte spørsmål på dette området, noe som også skaper usikkerhet.

Parallelt med arbeidet for en strategi for sjeldenfeltet ble det gjort store endringer i finansieringsordningene til sjeldne sykdommer. Gjennom en overføring av finansieringsansvaret for disse legemidlene fra folketrygden til sykehusene, har legemidlene gått fra å være nasjonal finansiert til å bli det enkelte sykehus ansvar.

Koalisjonen har ved flere anledninger advart om konsekvensene av disse overføringene, senest forbindelse med komiteens behandling av Prop 1.S (2020-2021). Den genetiske komponenten i mange sjeldne sykdommer gjør at man kan ha geografiske opphopninger av enkelte diagnoser, som igjen belaster økonomien på det aktuelle sykehuset urimelig hardt. En sannsynlig konsekvens av dette er ulik tilgang på behandling basert på geografisk tilhørighet.  

Utfordringene med lokal finansiering har man også kjent på i Sverige, og region Västerbotten publiserte tidligere i år en rapport hvor de undersøkte hvordan man som innkjøper bedre kan sikre at man har mulighet til å ta i bruk nye innovative legemidler. En av de sentrale konklusjonene i denne rapporten var behovet for nasjonale finansieringsmekanismer for å stimulere til tidlig tilgang, implementering og bevisgenerering for nye terapier rettet mot pasienter med alvorlige sjeldne diagnoser. Det er ingenting som tilsier at det vil være annerledes for Norge.

Vi må tenke nytt rundt evalueringen av innovative legemidler til sjeldne

Dagens system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten er ikke tilpasset sjeldne diagnoser og legemidlene som utvikles til disse sykdommene. I forbindelse med behandlingen av Prop. 55 L (2018–2019) ble det besluttet at systemet for Nye Metoder skulle evalueres. I den påfølgende innspillsrunden, som la grunnlaget for evalueringens mandat, var utfordringer med evalueringene av legemidler til sjeldne diagnoser pekt på som en av hovedutfordringene med dagens system.

Etter det Koalisjonen er kjent med, ferdigstilles evalueringen i disse dager. Det er en forventning at rapporten vil komme med forslag til hvordan systemet kan endres for å imøtekomme de utfordringene som møter sjeldne sykdommer. Samtidig er det viktig at Stortinget følger opp denne særlige sårbare gruppen og sikrer at det iverksettes virkningsfulle tiltak for å sikre disse pasientene ofte livreddende behandling.

 

Vennlig hilsen  

Kristin Mesteig (sign.) & Lidziya Ulvenes (sign.)