Høringssvar fra Koalisjonen for sjeldne sykdommer til Meld. St. 21 (2024–2025) – Helse for alle –Rettferdig prioritering i vår felles helsetjeneste
Koalisjonen arbeider for å sikre forutsigbare rammebetingelser for medisinsk behandling, når slik behandling er tilgjengelig. Dette mener vi bidrar til bedre livskvalitet og helse til pasienter med sjeldne sykdommer. Koalisjonen består i dag av de bioteknologiske selskapene Takeda, BioMarin, Italfarmaco, Sanofi og UCB.
Koalisjonen for sjeldne sykdommer takker for muligheten til å gi innspill til stortingsmeldingen Helse for alle– Rettferdig prioritering i vår felles helsetjeneste. Vi vil innledningsvis gi vår støtte til de overordnede målene regjeringen løfter frem i meldingen: likeverdig og rask tilgang, tillit til prioriteringssystemet, og bærekraft i helsetjenestene. Vi mener imidlertid at meldingen ikke sikrer likeverdig behandling for pasienter med sjeldne diagnoser.
Det er positivt at meldingen gjentatte ganger løfter frem utfordringene for små pasientgrupper og sjeldne diagnoser. Vi vurderer det også som positivt at regjeringen skriver at de «vil legge til rette for utvikling av nye legemidler ved sjeldne tilstander».
Meldingen skal gi viktige føringer for prioritering i praksis og innholdet må være entydig for å unngå rom for tolkning. Vi opplever formuleringen om at «stor usikkerhet knyttet til dokumentasjon og beregningsmetoder skal, alt annet likt, gi lavere prioritet» tolkes ulikt. Her er det særlig viktig å klargjøre hva som menes med «alt annet likt», da uklarhet på dette punktet skaper uensartet oppfatning av prioriteringspraksis.
Enda et positivt signal er at regjeringen i større grad nå inkluderer personellkostnader inn i de helseøkonomiske vurderingene. Dette kan være positivt for tilgang til medisiner for sjeldne tilstander som ofte resulterer i et stort omsorgsbehov i et livsløpsperspektiv. Riktig legemidler administrert i ung alder kan i mange tilfeller redusere dette behovet betraktelig.
Samtidig er det et betydelig gap mellom politiske ambisjoner og faktisk praksis.
Dagens virkemidler fungerer ikke etter intensjonen. Ordningen som er ment å sikre vurdering av behandling for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlige tilstander, eksisterer allerede i dag. Men som meldingen selv anerkjenner, har den ikke fungert som ønsket. Strenge og rigide kriterier, blant annet krav om minst to vunnet gode leveår og svært høy alvorlighetsgrad, har ført til at ordningen i praksis bare treffer noen få, utvalgte tilstander.
Dette representerer kun «toppen av isfjellet» for sjeldne sykdommer. Det store flertallet faller utenfor og vurderes etter standardlogikk, hvor både betalingsvilje og aksept for usikkerhet er betydelig lavere.
Dagens system for tilgang til medisiner forskjellsbehandler pasientgrupper.
Små pasientgrupper møter systematisk lavere betalingsvilje fordi de studiene som finnes, nødvendigvis har høyere usikkerhet. Når dette i seg selv teller negativt i metodevurderinger, skapes et system som undergraver muligheten for likeverdig tilgang og fører til at små pasientgrupper går glipp av effektiv behandling. Dette gjelder ofte svært alvorlig syke personer hvor få eller ingen behandlingsalternativer i det hele tatt eksisterer, som da møter en offentlig helsetjeneste som ikke er villig til å ta risiko på deres vegne, eller hindrer dem i å prøve alle muligheter. Det skaper fortvilte situasjoner i familier som allerede har det vanskelig. Vi må lage et system som er på lag med pasienter med sjeldne diagnoser, fremfor et de opplever at motarbeider deres muligheter til en bedre hverdag.
Vi er derfor glade for at regjeringen ønsker å utrede ordningen for særskilt små pasientgrupper på nytt. Samtidig mener vi at endringer må gå dypere enn å kun vurdere ordningens tekniske avgrensning. Vi mener det trengs en prinsipiell endring i hvordan behandling for sjeldne sykdommer vurderes i Norge.
- Risikonøytrale modeller for rettferdig vurdering
Den systematiske koblingen mellom usikkerhet og redusert betalingsvilje må avvikles for å sikre likeverdig tilgang til behandling. I stedet bør vurderingsprosesser baseres på risikonøytrale prinsipper, der usikkerhet håndteres balansert og uten systematisk nedjustering av forventet nytteverdi. Bruk av midtpunktet i effektanslaget som beslutningsgrunnlag vil bidra til å sikre at små og sårbare pasientgrupper behandles på lik linje med større, statistisk robuste pasientgrupper. Et slikt skifte forutsetter samtidig mekanismer for etterfølgende datainnsamling, oppfølging og monitorering, slik at faktiske effekter dokumenteres og eventuelle justeringer kan gjøres i praksis.
- Utvidelse av ordningen for særskilt små pasientgrupper
Ordningen for særskilt små pasientgrupper må endres slik at den favner bredere. Kravene til alvorlighetsgrad og dokumentert gevinst må reflektere realiteten i sjeldenfeltet, ikke idealmodeller fra store, statistisk robuste pasientgrupper. Surrogatendepunkter, pasientrapporterte utfall og real-world evidence bør aksepteres som en del av grunnlaget.
- Operasjonalisering av innovative finansieringsavtaler
Vi støtter regjeringens forslag om økt bruk av innovative finansieringsavtaler. Men dette må operasjonaliseres tydeligere, slik at det faktisk tas i bruk ved vurdering av sjeldne sykdommer, hvor pris og effektusikkerhet er et gjennomgående trekk.
- Tilpassede vurderingskriterier for sjeldne sykdommer
For å sikre bedre tilgang til behandling for pasienter med sjeldne sykdommer, bør det vurderes egne vurderingskriterier som tar hensyn til små pasientgrupper og begrenset dokumentasjonsgrunnlag. I Sverige åpner TLV (i rapporten «Strengthened access to medicines for rare diseases - at long-term sustainable costs») opp for høyere kostnadsgrenser for svært sjeldne diagnoser, med gradvis strengere krav etter hvert som sykdommen blir vanligere. Regjeringen bør gi DMP mandat til å utrede hvordan tilsvarende løsninger kan tilpasses norske forhold.
- Statistisk usikker dokumentasjon må ikke straffes i alle ledd
Vi er glade for at regjeringen gir i oppdrag til DMP å skape klare føringer for håndtering av usikkerhet slik at det blir tydelig i hvilket ledd denne håndteres og hvordan det påvirker betalingsvillighet. I dag opplever vi at usikkerhet teller negativt trippelt: først gjennom konservative anslag under metodevurdering hos DMP, dernest som argumentasjon fra Sykehusinnkjøp i prisforhandlinger og til sist som vekt på prioriteringsskålen hos Beslutningsforum.
- Nasjonal finansieringsordning
Vi mener at det bør vurderes å etablere en nasjonal finansieringsordning, eksempelvis gjennom tilbakeføring til folketrygden eller et særskilt «sjeldenfond». Det er ikke rimelig at tilgang til livreddende behandlinger for små grupper skal avgjøres av budsjettrammer i det enkelte helseforetak. Dette skaper ulikhet for pasientene og uforutsigbarhet for helseforetakene.
Avslutningsvis ønsker vi å understreke at sjeldne sykdommer må sees som en del av et rettferdig og solidarisk helsesystem. Det er ikke mange pasienter det gjelder, men for dem det gjelder, er konsekvensene store. Derfor må systemet fange dem opp.
Vi stiller oss til disposisjon for videre dialog med komiteen og departementet, og vi håper meldingen blir et reelt vendepunkt for likeverdighet også for de få.