Skriftlig spørsmål fra Nicholas Wilkinson (SV) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:2758 (2019-2020)
Innlevert: 25.09.2020
Sendt: 28.09.2020
Besvart: 02.10.2020 av helse- og omsorgsminister Bent Høie

Nicholas Wilkinson (SV)

Spørsmål

Nicholas Wilkinson (SV): Har regjeringen planer for å få til en variant av «right to try» i Norge til ALS-pasienter?

Begrunnelse

ALS er en sykdom som fører til muskelsvinn fordi nervecellene som sender signaler fra hjernen til musklene blir ødelagte.
90 prosent av de som får diagnosen lever 2-5 år etter diagnosen er satt. Noen ALS pasienter velger å avslutte livet i Sveits. Andre velger å leve noen ekstra år på respirator. Også unge mennesker kan få ALS. I Norge har vi ALS pasienter i begynnelsen av 20 årene. ALS blir beskrevet som en av de verste sykdommer et menneske kan få.
Mange av ALS-syke har mindreårige barn. De sier til meg at de lever uten håp.
Det foregår forskning på ALS mange steder i verden. Stadig ser vi medisiner som har vært gjennom fase 1 og som kan virke lovende. I USA har «Right to try» gjort det mulig for de med alvorlige/dødelige diagnoser å prøve medisiner som har vært gjennom fase 1.
I Norge får ALS-syke ikke prøve Edaravone, som er godkjent i Australia, USA, Canada, Korea og Japan.
Vi vet det er tenkt en studie på B-vitaminer for ALS syke i Norge. Det er forskningssenteret i Bergen som står bak. Uvisst når oppstart. Det er bra, men vi trenger også medisiner.

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Jeg er enig med representanten om at ALS er en svært alvorlig sykdom, og deler representantens engasjement for personer med ALS. Regjeringen er opptatt av at personer med ALS og deres pårørende opplever god kvalitet og sammenheng i tjenestene som tilbys. I forbindelse med revidert nasjonalbudsjett i 2019 fikk Helsedirektoratet i oppdrag om å komme med forslag til tiltak for å forbedre tjenestene til personer med ALS. Blant de foreslåtte tiltakene er utarbeidelse av nasjonale faglige råd til helse- og omsorgstjenestene og opplæringsmateriell om ALS til ansatte og beslutningstakere i tjenestene.
Samtidig er det viktig å stimulere til mer forskning på ALS både i Norge og i utlandet. Regjeringen har styrket arbeidet innen behandling og forskning på hjernesykdommer. I tillegg til en nasjonal hjernehelsestrategi, ble det første forskningssenteret for klinisk behandling av hjernesykdommer, Neuro-SysMed, etablert i 2019. Neuro-SysMed mottar øremerkede midler fra Forskningsrådet, 160 millioner over en åtteårsperiode, og vil ha stor betydning for forskning innen hjernehelseområdet de neste årene. ALS er blant de prioriterte tilstandene. I tillegg øremerker departementet midler til forskning gjennom Norges forskningsråd og de regionale helseforetakene. Gjennom disse midlene finansieres også forskning på ALS.
Regjeringen ønsker å tilrettelegge for mer utprøvende behandling innen forutsigbare rammer. Nasjonal veileder for utprøvende behandling ble publisert i 2019 og er en del av arbeidet for å gi flere pasienter med alvorlig sykdom tilgang til utprøvende behandling, på en måte som er sikker for pasienten og som samtidig har en verdi utover den ene pasienten. Utprøvende behandling skal som hovedregel gis gjennom kliniske studier, men kan unntaksvis gis til pasienter på individuell basis Det forutsetter at gitte forhold oppfylles, blant annet at det er vurdert at behandlingen er faglig forsvarlig. Faglig forsvarlighet er hjemlet i Helsepersonelloven § 4 og Spesialisthelsetjenesteloven § 2-2.
I 2018 ble Ekspertpanelet etablert. Ekspertpanelet hjelper pasienter med alvorlig livsforkortende sykdom med å få en ny og grundig vurdering av behandlingsmulighetene sine, etter at etablert behandling er prøvd og ikke lenger har effekt. Det kan dreie seg om etablert eller utprøvende behandling, og inkluderer kliniske studier i Norge og i utlandet.
Når det gjelder legemiddelet edaravone, valgte legemiddelfirmaet som søkte europeiske legemiddelmyndigheter om tillatelse til å markedsføre legemiddelet å trekke søknaden. Edaravone har derfor ikke europeisk markedsføringstillatelse.
For å gi pasienter best mulig helsehjelp når det ikke finnes legemidler med markedsførings-tillatelse som dekker det medisinske behovet, eller situasjoner hvor pasienten ikke kan bruke legemidler med markedsføringstillatelse på grunn av bivirkninger eller utilstrekkelig effekt, kan det på visse vilkår forskrives legemidler uten norsk markedsføringstillatelse. Legemidler som ikke har markedsføringstillatelse kan brukes gjennom compassionate use-programmet eller ordningen med godkjenningsfritak, hvis vilkårene er til stede. Ved bruk av legemidler som ikke har markedsføringstillatelse i Norge, har behandler et særlig ansvar for å sikre at bruken er forsvarlig.
Kliniske studier er altså det viktigste virkemidlet vi har for å kunne tilby pasienter ny og
utprøvende behandling. Regjeringen ønsker å øke antall kliniske studier i Norge, samt å øke antall pasienter som får mulighet til å delta i slike studier. I år skal regjeringen legge frem en handlingsplan for kliniske studier, med tiltak som skal bidra til å øke antall kliniske studier. Dette vil være viktig både for personer med ALS og for personer med andre alvorlige tilstander.