Skriftlig spørsmål fra Sveinung Stensland (H) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:1673 (2021-2022)
Innlevert: 25.03.2022
Sendt: 25.03.2022
Besvart: 05.04.2022 av helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol

Sveinung Stensland (H)

Spørsmål

Sveinung Stensland (H): Hva vil helseministeren gjøre for å sikre fremdrift i beslutningsprosessen slik at ikke bare de som kan betale for det selv får tilgang til behandling med Vyndaquel mot hjerteamylidose?

Begrunnelse

Vyndaquel er et nytt behandlingsprinsipp mot amylidose. Det fremstår stor usikkerhet rundt pasientgrunnlaget noe som forsinker beslutningen. Systemet virker ikke interessert i fremdrift. Selv om fagdirektør Schem har uttalt at man ønsker innspill for hvordan man kan begrense pasientgrunnlaget, har man ikke kommet videre med prosessen. Det har medført at Aleris nå har fått en avtale som sikrer at de pasientene som har forsikring eller egne midler får hjelp. Mens alle andre må vente på et system som her virker å ha gått i stampe. Vyndaqel fikk markedsføringstillatelse i Norge 17.02.2020, leverandøren sendte inn dokumentasjon til metodevurderingen samme måned. Legemiddelverket ferdigstilte sin rapport 10.9.2020. Første avslag i Beslutningsforum kom 14.12.2020 med begrunnelse: 1. Vyndaqel innføres ikke …. 2. Prisen for legemiddelet er altfor høy i forhold til den kliniske nytten. Andre avslag i Beslutningsforum kom 21.06.2021. med begrunnelse: 1. Vyndaqel innføres ikke …. 2. Prisen er for høy i forhold til den dokumenterte nytten, og budsjettkonsekvensene er store. 3. Sykehusinnkjøp bes gjenoppta forhandlingene med leverandøren. Tredje avslag i Beslutningsforum kom 25.10.2021. Med begrunnelse: 1. Vyndaqel innføres ikke …. 2. Prisen er for høy i forhold til den dokumenterte nytten, og budsjettkonsekvensene er store.
Følgende land har finansiering av Vyndaqel (De mest relevante): USA, Japan, Canada, Tyskland, Luxembourg, Østerrike, Slovenia, Finland, Frankrike, Sverige, Romania, Italia, Belgia, Island, Sveits, Litauen, Portugal, Irland, Nederland og Danmark
Legemiddelverket angir mellom 400 og 3.000 i sin metodevurderingsrapport. Leverandøren anslår 400 i metodevurderingsrapporten. Klinikere mener Legemiddelverkets anslag er urealistisk. Overlege Gude har uttalt at maksimalanslaget der 3000 pasienter kan behandles, ikke er i tråd med resultater fra publiserte studier og begrunner det med at det er langt fra alle pasienter med hjerteamyloidose som har gevinst av behandling med Vyndaqel. Legemiddelmyndighetene bør ta inn over seg dette slik at man har et mer edruelig anslag for utgiftene bruk av legemidlet vil gi. Helseministeren oppfordres til å se på om dette ikke er eksempel på at unøyaktig tallgrunnlag fra forvaltningen forsinker godkjenningsprosessen.

Ingvild Kjerkol (A)

Svar

Ingvild Kjerkol: Representanten viser i sitt spørsmål til prosessen rundt innføring av legemiddelet tafamidis (preparatnavn Vyndaqel) for behandling av transtyretin amyloidose hos voksne med kardiomyopati («hjerteamyloidose»). Beslutningsforum for Nye metoder har besluttet å ikke ta dette legemiddelet i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten.
Hjerteamyloidose kan forårsake hjertesvikt. Pasientene med hjerteamyloidose får symptomatisk hjertesviktbehandling avhengig av alvorlighetsgraden.
Representanten spør om beslutningen om å ikke innføre tafamidis til behandling av voksne med hjerteamyloidose legger til grunn unøyaktig tallgrunnlag. Som representanten viser til, har system for Nye metoder behandlet denne saken i flere omganger. Statens Legemiddelverk har gjennomført en hurtig metodevurdering. Transtyretin amyloidose er en underdiagnostisert sykdom. Pasientanslagene har vært usikre, men basert på anslag fra firma og klinikere er pasientantallet estimert til mellom 400 og noen tusen pasienter. Legemiddelverket har gjort en rekke scenarioanalyser i metodevurderingen. Usikkerheten dreier seg om at det er noe avvik mellom pasienter som mottok behandling i en studie sammenlignet med hvilke pasienter som forventes å bli behandlet i norsk klinisk praksis, samt hvor lenge pasientene skal behandles. Gitt flere usikkerhetsmomenter er det naturlig at det kan oppstå en viss grad av uenighet om tallgrunnlaget. Legemiddelverkets utredninger av kunnskapsgrunnlaget tar utgangspunkt i innsendt dokumentasjon fra produsenten, og klinikerne har vært involvert i utredningsprosessen.
Det er positivt at det nå finnes årsaksrettet behandling for denne pasientgruppen. Samtidig må innføringen av slik behandling være i tråd med de vedtatte prinsippene for prioritering, herunder nytte, alvorlighet og ressursbruk. Jeg er orientert om at de regionale helseforetakene har vært positive til å benytte alternative prisavtaler for å imøtekomme utfordringene knyttet til usikkerheten i størrelsen på pasientpopulasjonen og de potensielle budsjettinnvirkningene en innføring vil kunne ha. Det har også andre land vurdert, og tilgang til legemiddelet er i flere land begrenset til bestemte undergrupper pasienter.
Jeg mener at utfordringene ved innføringen av denne behandlingen er knyttet til spørsmål av faglig og teknisk art, som best løses gjennom dialog mellom produsenten og aktørene i Nye metoder som har kompetanse og ansvar for å foreta slike vurderinger. Som helse- og omsorgsminister bør ikke jeg overprøve de faglige vurderingene og konklusjonene som er lagt til grunn av Legemiddelverket og Beslutningsforum for nye metoder.