Skriftlig spørsmål fra Bård Hoksrud (FrP) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:1670 (2024-2025)
Innlevert: 19.03.2025
Sendt: 19.03.2025
Besvart: 26.03.2025 av helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre

Bård Hoksrud (FrP)

Spørsmål

Bård Hoksrud (FrP): Hvor mange ganger har unntaksordningen for legemidler rettet mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlige tilstander, som beskrevet av Direktoratet for medisinske produkter, blitt benyttet siden dens etablering, og hvilke resultater er dokumentert gjennom oppfølging og monitorering av disse tilfellene?

Begrunnelse

Personer med sjeldne tilstander møter store utfordringer med tilgang til nye legemidler, grunnet høye kostnader og strenge dokumentasjonskrav. I 2019 ble finansieringsansvaret for sjeldne diagnoser overført til sykehusene, og alle nye behandlinger måtte metodevurderes. Dette innebærer at de vurderes etter samme kriterier som for større pasientgrupper, inkludert krav til kostnadseffektivitet.

Regjeringen skriver i «Nasjonal strategi for sjeldne diagnoser» (2021) at målet er likeverdig tilgang til behandling. Likevel viser praksis noe annet. Ifølge IQVIA W.A.I.T.-rapporten (2023) ble kun 19 % av sjeldne legemidler med europeisk markedsføringstillatelse (2019–2022) gjort tilgjengelige i Norge. Dette viser at ambisjonene i strategien ikke er fulgt opp i praksis.

Direktoratet for medisinske produkter åpner for lavere dokumentasjonskrav og høyere ressursbruk ved legemidler for «særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand». Denne unntaksordningen, i tråd med Prioriteringsmeldingen (2016), skulle sikre kritisk behandling. Likevel er kriteriene strenge: Tilstanden må ha et absolutt prognosetap på over 30 år, og behandlingen må gi minst to ekstra kvalitetsjusterte leveår.

Erfaringer tyder på at ordningen ikke fungerer som tiltenkt, og at mange legemidler for sjeldne sykdommer vurderes etter de samme kriteriene som for større diagnosegrupper. Dette fører til systematisk diskriminering av små pasientgrupper.

Det er derfor viktig å kartlegge hvor ofte unntaksordningen brukes og hvilke resultater den gir. Statistikk og analyser kan avdekke hvorvidt den sikrer reell tilgang til behandling og om justeringer er nødvendige. En slik gjennomgang er avgjørende for rettferdighet og legitimitet, slik at pasienter med sjeldne, alvorlige tilstander ikke blir stående uten behandlingsalternativer.

Jan Christian Vestre (A)

Svar

Jan Christian Vestre: Ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand er en ordning i System for Nye metoder som har til hensikt å åpne for en særlig høy betalingsvillighet for særskilt små pasientgrupper. Ordningen ble innført av System for Nye metoder gjennom møte i Beslutningsforum 2. februar 2018. I blåreseptordningen er tilsvarende ordning innført med regelverksendringene fra 1. januar 2018.

Ettersom ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand åpner for å utløse en betalingsvillighet som er betydelig høyere enn i andre saker, må det stilles strenge vilkår til hva som skal vurderes i ordningen. Sjeldenhet er ikke i seg selv et kriterium, og ordningen gjelder kun for sjeldne tilstander med høy alvorlighetsgrad der aktuell behandling gir god nytte for pasientene.
Ordningen har derfor tre veiledende kriterier som alle må være tilfredsstilt for at metoder kan kvalifisere til ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig sykdom:

1. Særskilt liten pasientgruppe:
a) Mindre enn ca. 1 pasient per 100 000 innbyggere på verdensbasis per metode (prevalens på verdensbasis)
b) Mindre enn ca. 50 pasienter i Norge per metode (steady state prevalens i Norge)
2. Svært alvorlig tilstand: Alvorlighetsgrad målt ved absolutt prognosetap tilsvarer minimum ca. 30 tapte gode leveår.
3. Stor forventet nytte av legemiddel/metode: Forventet nytte av den aktuelle behandlingen er betydelig og minimum ca. 2 vunnet gode leveår sammenlignet med standard behandling.

Det er viktig å være oppmerksom på at ordningen er ment å gi produsenter ekstra økonomiske insentiver, i form av høyere betaling, til å utvikle legemidler til særskilt små pasientgrupper. Hvis et legemiddel brukes til flere ulike små pasientgrupper, som til sammen utgjør mange pasienter, er det imidlertid ikke grunnlag for de samme insentivene. De regionale helseforetakene opplyser at seks legemidler er blitt vurdert å oppfylle vilkårene for ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, og disse er behandlet i System for Nye metoder ved Beslutningsforum med bakgrunn i den særlig høye betalingsvilligheten i ordningen. Det gjelder Spinraza, Luxturna, Libmeldy, Crysvita, Vimizim og Myalepta. Ingen legemidler er vurdert i den tilsvarende ordningen for blåresept.
System for Nye metoder og Direktoratet for medisinske produkter åpner for lavere dokumentasjonskrav i mange saker med mindre pasientgrupper, og langt flere saker enn de som er omfattet av ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand. Det er en utfordring at i mange av disse saker kombineres dårlig dokumentasjon med svært høye priskrav.

Jeg skal om kort tid legge frem en ny stortingsmelding om prioritering i helsetjenesten som fremmer regjeringens politikk for å sikre rask og likeverdig tilgang til metoder også for pasienter med sjeldne tilstander.