Bård Hoksrud (FrP): Hvordan vil helseministeren sørge for at nye medikamenter for Pompes sykdom kan bli vurdert (og innført), også slik at den forskjellsbehandlingen som eksisterer i dag hvor fire pasienter mottar behandling, men 3 pasientene står uten behandling, opphører?
Begrunnelse
Det har den senere tid vært oppslag om en pasient (https://www.nrk.no/norge/musklene-forsvinner-_-nektes-behandling-1.17541932), som har Pompes sykdom, men som nektes behandling av sykehuset, fordi beslutningsforum har sagt nei.
Pompes sykdom er sjelden arvelig nevromuskulær sykdom som kjennetegnes av gradvis svekkelse i muskulatur. Forløpet av sykdommen er relativt langsom, men vil på sikt føre til at personer som får diagnosen havner i rullestol, etter hvert trenger pustestøtte, eventuelt respirator, og ender som pleiepasienter.
Det er i underkant av ti pasienter i Norge i dag som har Pompes sykdom . Fire av de får etter sigende behandling, fordi de fikk diagnosen før 2019, da finansieringsansvaret ble flyttet til helseforetakene. De resterende ca. tre pasienter, som fikk diagnosen etter 2019, mottar ikke behandling.
Sykdommen behandles med det som kalles enzymerstatningsterapi , og det finnes tre medikamenter som gis i andre deler av verden, herunder Sverige og Danmark.
Myozyme- førstegenerasjonsbehandling for Pompes sykdom, som kom på markedet i år 2006, er ikke helseøkonomisk vurdert. Dette er medikamentet som de fire som fikk diagnosen før 2019, mottar.
Nexiadyme og Pombiliti, som har vist bedre resultater, vurderes helseøkonomisk, og skal angivelig vurderes etter (og sammenliknes med) førstegenrasjonsmedikamentet. Men, siden dette medikamentet ikke er vurdert helseøkonomisk, er det slik vi forstår det ikke mulig helseøkonomisk å sammenlikne disse medikamentene.
Legemiddelfirmaene har også gitt utrykk for at det er uetisk å sammenlikne med «best supportive care». Best supportive care for pasienter med Pompes sykdom er fysioterapi, som hverken forsinker utviklingen eller stopper utviklingen av sykdommen. Dette i motsetning til enzymerstatterterapi, hvor Pombiliti, synes å ha best resultater.
Dette betyr slik FRP har forstått det, at det ikke vil kunne bli innført nye medikamenter for Pompes sykdom i Norge, fordi man ikke har et adekvat sammenlikningsgrunnlag. Man står således i en catch 22 situasjon.