Begrunnelse

Recessiv Dystrofisk Epidermolysis Bullosa (RDEB) er en sjelden og alvorlig genetisk sykdom som gir ekstremt skjør hud og åpne sår. Sykdommen forårsaker sterke smerter, alvorlige infeksjoner og høy risiko for dødelig hudkreft – spesielt etter fylte 30 år. Det finnes per i dag ingen kurativ behandling i Norge.
En ny genterapi, Vyjuvek, ble godkjent av det europeiske legemiddelbyrået EMA i februar 2025, etter tidligere godkjenning av FDA i USA. Dette er den første behandlingen som retter seg mot sykdommens genetiske årsak. Vyjuvek inneholder en funksjonell kopi av genet COL7A1, og påføres direkte som gel på sårene. Kliniske studier viser at sårene heles betydelig etter 3–6 måneder. Behandlingen gis ukentlig, har få bivirkninger og kan redusere behovet for smertebehandling, spesialbandasjer og omfattende kommunale helsetjenester.
Ansvarlig overlege ved Oslo universitetssykehus, sendte 3. mars 2025 inn forslag om nasjonal metodevurdering. Saken ligger nå til vurdering i Bestillerforum for Nye metoder. Metodevurderinger og innføringsprosesser tar ofte lang tid og disse pasientene lever med store smerter.
Dette haster. For pasienter med RDEB forverres sykdommen daglig, og hvert døgn uten behandling øker risikoen for uopprettelig skade og livstruende komplikasjoner. I Norge gjelder dette bare en håndfull pasienter, men for disse få er Vyjuvek en livreddende og livsendrende behandling.
Det er viktig å sikre at prosessen i Nye metoder ikke blir en barriere for rask tilgang. Det må vurderes hvordan behandlingen kan gjøres tilgjengelig raskt for de hardest rammede, for eksempel gjennom unntaksordninger eller midlertidig godkjenning i påvente av full metodevurdering.
Dette handler ikke bare om prosedyre og kostnad – men om håp, verdighet og retten til behandling. Jeg ber derfor statsråden redegjøre for status i prosessen, og hvordan departementet vil sikre at Vyjuvek ikke forsvinner i systemet, men blir gjort tilgjengelig for pasientene i tide.