Spørsmål

Kristian August Eilertsen (FrP): Hvordan vil statsråden sikre at Beslutningsforum for nye metoder og spesialisthelsetjenesten følger de politiske føringene som er gitt av Stortinget gjennom prioriteringsmeldingen, samt relevante rundskriv og tolkningsavklaringer fra Helsedirektoratet, i behandlingen av saker som gjelder tilgang til legemidler for pasienter med Pompes sykdom som gis blant annet i Sverige, Danmark og andre EU-land?

Begrunnelse

Det har nylig kommet signaler om at både Beslutningsforum for nye metoder og enkelte helseforetak, blant annet AHUS, gjør vurderinger knyttet til bruk av Enzymerstattermedisin i forbindelse med behandling for Pompes sykdom.
Samtidig er det reist spørsmål om hvorvidt beslutningene som fattes på både gruppe- og individnivå faktisk er i tråd med de politiske føringene som er gitt gjennom Stortingets behandling av prioriteringsmeldingen, samt gjeldende rundskriv og tolkningsavklaringer fra Helsedirektoratet.
Statsråden sa også i NRK Debatten 14. oktober i møte med Torkil Brødholt, som har Pompes sykdom og ikke har fått tilgang til medisin, at «denne saken er ikke endelig avgjort».
Fremskrittspartiet mener det er avgjørende at pasienter med sjeldne sykdommer sikres en rettferdig og korrekt behandling i tråd med lovverk, forskrifter og Stortingets vedtak.

Svar

Jan Christian Vestre: Jeg har forståelse for at saker som dette oppleves som vanskelige. Det vil alltid være et gap mellom tilgjengelige ressurser og behovet for behandling, og derfor må helsetjenesten prioritere innenfor rammene som Stortinget har vedtatt. Stortinget har sluttet seg til de grunnleggende prinsippene for prioritering i helse- og omsorgstjenesten, senest ved behandlingen av Meld. St. 21 (2024–2025) Helse for alle – rettferdig prioritering i vår felles helsetjeneste. Dette innebærer at nye metoder, inkludert legemidler, vurderes etter kriteriene nytte, ressursbruk og alvorlighet. Kriteriene skal anvendes likt på tvers av sykdommer og pasientgrupper for å sikre rettferdig og likeverdig tilgang til helsetjenester.
Pompes sykdom er en sjelden, arvelig nevromuskulær tilstand som kan gi betydelig funksjonsnedsettelse. Tilstanden forekommer i to former: hos nyfødte og små barn, og ved debut tidlig i voksenlivet. De to formene skiller seg vesentlig fra hverandre når det gjelder tapte leveår og forventet behandlingsnytte, noe som er sentrale faktorer i prioriteringssystemet.
Legemidlene Myozyme, Nexviadyme og Pombiliti brukes i behandling av Pompes sykdom. Myozyme har vært tilgjengelig i Norge siden 2006 og ble opprinnelig finansiert gjennom blåreseptordningen. I 2019 ble finansieringsansvaret overført til de regionale helseforetakene, og bruk i spesialisthelsetjenesten skal derfor vurderes gjennom systemet for Nye metoder. Dette systemet sikrer at prinsippene Stortinget har vedtatt, legges til grunn. Metoden har vært til vurdering siden 2022, men ble ikke innført i 2024 fordi leverandøren ikke har levert nødvendig dokumentasjon for metodevurdering. Det er fortsatt mulig å innvilge enkeltpasientunntak for den infantile formen av sykdommen.
Nexviadyme, fra samme leverandør som Myozyme, ble vurdert av Beslutningsforum i mars 2024. Konklusjonen var at metoden ikke skulle innføres, blant annet fordi prisen er svært høy og ikke står i rimelig forhold til forventet nytte. Også her mangler dokumentasjon som gjør det mulig å beregne kostnad-nytteverdien. For Pombiliti, som leveres av en annen aktør, ble oppdraget om vurdering først avbestilt i april 2025, begrunnet i at leverandøren ikke leverte dokumentasjon i henhold til oppdraget. Leverandøren sendte senere en ny anmodning om vurdering og 17. november 2025 ble det bestilt en metodevurdering, med en helseøkonomisk analyse (kostnad-nytte-analyse), basert på innsendt dokumentasjon fra leverandør.
Systemet for Nye metoder skal sikre kunnskapsbaserte og rettferdige beslutninger. I helsetjenesten gjelder prinsippet om at påbegynt behandling ikke avsluttes dersom det fortsatt foreligger medisinsk indikasjon. Det betyr at enkelte pasienter kan fortsette behandling som ble startet før en metode ble vurdert og ikke innført. Jeg forstår at dette kan oppleves som urimelig, men det understreker samtidig hvor viktig det er at leverandørene leverer nødvendig dokumentasjon slik at metodevurderinger kan gjennomføres raskt og i tråd med prioriteringskriteriene.