Skriftlig spørsmål fra Julia Brännström Nordtug (FrP) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:477 (2025-2026)
Innlevert: 16.11.2025
Sendt: 17.11.2025
Besvart: 24.11.2025 av helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre

Julia Brännström Nordtug (FrP)

Spørsmål

Julia Brännström Nordtug (FrP): Nye metoder og Beslutningsforum har vurdert legemidlet Tofersen (Qalsody) for ALS-pasienter som har den arvelige varianten som skyldes mutasjon i SOD-1-genet, og besluttet i juni at dette legemidlet ikke skal innføres. Begrunnelsen er pris. Det samme legemidlet har vært i bruk i andre europeiske land i flere år. For de få pasientene dette gjelder, handler tilgang på legemidlet om å leve eller ikke leve.
Hva vil statsråden gjøre for å sikre at ALS-pasienter med dette genet vil få dokumentert og målrettet behandling?

Begrunnelse

Det finnes i dag ingen kur for ALS, og de fleste med ALS behandles med standardbehandlingen Riluzol. Men for ALS-pasienter som har en mutasjon i superoksiddismutase 1 (SOD1)-genet, finnes det i dag en medisin, Tofersen (Qualsody). Denne medisinen bremser utviklingen av sykdommen og for noen også reversering av symptomer. Det er en liten pasientgruppe, men for disse pasientene handler det om å leve eller ikke leve. I juni 2023 ble det fra leverandør innlevert anmodning om vurdering av dette legemidlet i Nye metoder, noe som ble fulgt opp i Bestillerforum (Tofersen (Qalsody) - Nye metoder). I juni 2025 fattet Beslutningsforum beslutning om å ikke innføre legemidlet til behandling av ALS-pasienter med SOD1-genet. Begrunnelsen er pris.

Jan Christian Vestre (A)

Svar

Jan Christian Vestre: Jeg har forståelse for at saker som dette oppleves som svært vanskelige. Det vil alltid være et gap mellom tilgjengelige ressurser og behovet for behandling, og derfor må helsetjenesten prioritere innenfor rammene som Stortinget har vedtatt.
Beslutningen om innføring av nye legemidler i spesialisthelsetjenesten skjer gjennom det nasjonale systemet for Nye metoder. Systemet er etablert for å sikre likebehandling, åpenhet og forsvarlig bruk av helsetjenestens ressurser. Vurderingene bygger på Stortingets vedtatte prioriteringskriterier: nytte, ressursbruk og alvorlighet.

ALS med SOD1-mutasjon er en arvelig variant av den alvorlige nervesykdommen ALS. Den skyldes en feil i SOD1-genet og rammer bare et fåtall pasienter. Legemidlet Tofersen (Qalsody) til behandling av ALS-pasienter med SOD1-mutasjon ble vurdert i Nye metoder etter anmodning fra leverandør i 2023. Beslutningsforum konkluderte 16. juni 2025 om å ikke innføre legemidlet. Dokumentasjonen for effekt er begrenset, og effekten på overlevelse er fortsatt usikker. Begrunnelsen for avslaget er at det ikke er dokumentert at legemiddelet medfører en klinisk nytte som står i forhold til prisen på legemidlet som er altfor høy, selv etter prisforhandlinger. Beslutningsforum har bedt Sykehusinnkjøp om å fortsette prisforhandlingene med leverandøren. Legemidlet er vurdert gjennom det nordiske samarbeidet om metodevurderinger. Verken Danmark eller Sverige har tatt legemidlet i bruk. I den nordiske rapporten fremheves det betydelig usikkerhet knyttet til den kliniske effekten, særlig når det gjelder langtidseffekt og overlevelse.

Jeg har forståelse for at dette er en svært alvorlig situasjon for de pasientene det gjelder.