Spørsmål

Kristian August Eilertsen (FrP): Kan statsråden gi en prinsipiell forklaring på hvilke konkrete kriterier som gjør at ILB vurderes forsvarlig i en godkjent klinisk studie, men uforsvarlig for en enkeltpasient med tilsvarende spesialistoppfølging utenfor studien?

Begrunnelse

Jeg viser til statsrådens svar på mitt spørsmål dokument nr. 15:1064 (2025-2026). Jeg konstaterer at statsråden ikke svarer på hovedspørsmålet.
Jeg ber om en prinsipiell forklaring på hvilke konkrete kriterier som gjør at ILB vurderes forsvarlig i en godkjent klinisk studie, men uforsvarlig for en enkeltpasient med tilsvarende spesialistoppfølging utenfor studien.
Fremfor å svare på hovedspørsmålet mitt, velger statsråden heller å beskrive formålet med regelverket og henviser til en klagesak, uten å redegjøre for forskjellen i forsvarlighetsvurderingen mellom bruk i og utenfor studie.
Det må være mulig for statsråden å svare på prinsipielle spørsmål uten å gjemme seg bak en pågående klagesak, som heller ikke er nødvendig for å gi den prinsipielle begrunnelsen.
Det prinsipielle spørsmålet jeg stilte står dermed ubesvart inntil videre.

Svar

Jan Christian Vestre: Godkjenning av et legemiddel til bruk i en klinisk studie innebærer ikke at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har vurdert dokumentasjonen som tilstrekkelig for at bruken skal anses forsvarlig i vanlig pasientbehandling. Tvert imot er forutsetningen for klinisk utprøving nettopp at kunnskapsgrunnlaget er utilstrekkelig. Formålet er å innhente ny kunnskap. I medisinsk forskning tillates det derfor i noen tilfeller en noe høyere risiko for deltakerne enn det som ville vært akseptabelt i vanlig klinisk praksis. Med høy antatt risiko menes større usikkerhet knyttet til sikkerhet og effekt av legemiddelet. På grunn av denne høyere risikoen er legemiddelstudier strengt regulert av forordningen om klinisk utprøving, etiske retningslinjer, helseforskningsloven og krav om godkjenning fra etisk komité og DMP.
Årsaken til at det aksepteres en høyere risiko er at forskningen har som formål å skape ny kunnskap som kan komme fremtidige pasienter og samfunnet til gode. Dette innebærer at økt kunnskap kan legitimere en viss risiko, forutsatt at den holdes på et akseptabelt nivå og at deltakernes rettigheter og interesser ivaretas. Samtidig presiseres det at forskning aldri må gå på bekostning av den enkelte deltakers integritet. DMP kan dermed akseptere en høyere antatt risiko forbundet med bruk av det aktuelle legemiddelet for enkeltpersoner som deltar i utprøvningen. Dette gjelder spesielt for alvorlige sykdommer eller tilstander der det finnes begrenset tilgang til sikre og effektive behandlingsmuligheter. For at denne risikoen skal aksepteres, må studien være tilstrekkelig godt designet for å besvare denne usikkerheten. Gjennomføringen av kliniske studier bygger som nevnt på etisk og regulatorisk godkjenning, hvor utprøvingen må følge den godkjente protokollen for studien, og med kontinuerlig monitorering og systematisk innsamling av data om effekt og sikkerhet.
Begrunnelsen og vurderingene som ligger bak godkjennelsen av en klinisk studie vil derfor skille seg fra vurderingene knyttet til behandling som gis gjennom ordningen med godkjenningsfritak. Rekvirering under denne ordningen skal skje på bakgrunn av kunnskap og etablert fakta for å oppfylle kravet til faglig forsvarlighet i vanlig klinisk praksis. Legemiddelet ILB har ikke markedsføringstillatelse i noe land, og det finnes ingen godkjent preparatomtale eller regulatorisk verifisert informasjon. Vurderingen i tidligere saker hvor det er gitt avslag har tatt utgangspunkt i at rekvirerende lege utenfor helseforskning må kunne basere bruken på anerkjent og regulatorisk kvalitetssikret kunnskap om blant annet dose, administrasjonsmåte, kontraindikasjoner, interaksjoner og sikkerhetsprofil.
Nytteverdien av en klinisk studie ligger her i å frambringe solide data om sikkerhet og effekt som grunnlag for dokumentasjon som gjør at legemiddelet senere kan tas i bruk i vanlig klinisk praksis. I et tilfelle som for ILB hvor vi foreløpig har lite kunnskap om legemiddelets effekt, kan dermed vurderingene av hva som anses faglig forsvarlig under ordningen for godkjenningsfritak skille seg fra vurderinger som er foretatt i forbindelse med kliniske studier.