Spørsmål

Kristian August Eilertsen (FrP): Vil statsråden umiddelbart legge til rette for, og instruere de regionale helseforetakene og sykehusene om, at ALS‑pasienter som ekskluderes fra OUS‑studien, og som er vurdert av lege å ha medisinsk behov for ILB, får tilbud om ILB som utprøvende behandling med samme oppfølging og sikkerhetsrammer som i studien, i tråd med Helsedirektoratets veileder og pasientenes lovfestede rett til nødvendig helsehjelp?

Begrunnelse

Jeg viser til statsrådens svar på mitt spørsmål nr. 1239.
Pasient‑ og brukerrettighetsloven gir rett til nødvendig helsehjelp når dette er medisinsk begrunnet, basert på behandlende leges individuelle vurdering (§§ 1‑1, 2‑2).
Helsedirektoratets veileder åpner samtidig for utprøvende behandling utenfor studie når pasienten ekskluderes, forutsatt plan, overvåkning, informert samtykke og dokumentasjon, finansiert innen RHF‑rammene.
OUS har fått godkjent IMPACT, en randomisert fase II‑studie av ILB ved ALS med oppstart av inklusjon 15.02.2026. Studien innebærer månedlig oppfølging og standardiserte protokoller, noe som viser at risikoen anses håndterbar under etablerte og allerede utviklede rammer. Når denne infrastrukturen allerede finnes og kan gjenbrukes uten vesentlige merutgifter, kan det vanskelig hevdes at det vil kreve store ressurser å tilby samme oppfølging til pasientene som ekskluderes fra studien.

Svar

Jan Christian Vestre: Retten til nødvendig helsehjelp er hjemlet i pasient- og brukerrettighetsloven. Det er et vilkår for å ha rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten at pasienten forventes å ha nytte av helsehjelpen, jf. § 2-2. I henhold til rundskriv I-3/2025 om rett til nødvendig helsehjelp, innebærer dette at det må være dokumentert og sannsynliggjort at helsehjelpen vil ha en viss effekt. Pasienter vil ikke ha et rettskrav på helsehjelp hvor nytten av helsehjelpen ikke er tilstrekkelig dokumentert, noe som vil være tilfellet ved utprøvende behandling.
Legemiddelet ILB er å regne som slik utprøvende behandling, hvor sikkerhet og effekt foreløpig er lite dokumentert. Etter Helsedirektoratet sin nasjonale veileder om utprøvende behandling skal slik behandling som utgangspunkt skje innenfor rammene av kliniske studier. Veilederen sier at utprøvende behandling unntaksvis kan gis til enkeltpasienter utenfor kliniske studier hvis det ikke er mulig å gjennomføre en klinisk studie, eller pasienten ikke oppfyller inklusjonskriteriene for en klinisk studie. I slike tilfeller skal behandlende helsepersonell ifølge veilederen vurdere forsvarligheten av den utprøvende behandlingen. Det følger her at det da skal foretas en grundig vurdering av tilgjengelig kunnskap og erfaringer om metodens effekt og sikkerhet.
Hverken veilederen om utprøvende behandling eller den lovfestede retten til nødvendig helsehjelp gir dermed adgang til å gi helsehjelp som ikke er i tråd med kravet til faglig forsvarlighet. Som jeg har vist til i tidligere svar på skriftlig spørsmål er avslag om godkjenningsfritak om bruk av ILB utenfor klinisk studie begrunnet med at kravet til faglig forsvarlighet ikke er oppfylt. Jeg har også vist til at det aksepteres en høyere risiko i kliniske studier fordi forskningen har som mål å utvikle ny kunnskap som kan komme fremtidige pasienter og samfunnet til gode. Dette innebærer at økt kunnskap kan legitimere en viss risiko, forutsatt at den holdes på et akseptabelt nivå og at deltakernes rettigheter og interesser ivaretas.
Hvorvidt det skal gis utprøvende behandling med et legemiddel utenfor kliniske studier må skje på bakgrunn av en individuell vurdering av den faglige forsvarligheten i den konkrete saken. Jeg kan ikke instruere spesialisthelsetjenesten om innholdet i behandlingen i slike konkrete saker som gjelder enkeltpasienter. Dersom behandling med et legemiddel ikke vurderes som faglig forsvarlig, vil det ikke være i tråd med gjeldende regelverk å innvilge en søknad om godkjenningsfritak for behandling med legemiddelet.