Spørsmål

Bård Hoksrud (FrP): Vil statsråden ta initiativ til at pemigatinib vurderes på nytt i lys av den nye FIGHT-302-studien, og mener statsråden at Tilgangsordningen fungerer etter hensikten når en pasient, som har dokumentert god effekt av behandlingen, fortsatt får avslag, samt innhente tall fra Sykehuset Telemark HF over hvor mange søknader om individuell tilgang som er behandlet, innvilget og avslått, og i hvor mange avslag kostnader eller andre økonomiske hensyn helt eller delvis har vært begrunnelsen?

Begrunnelse

En pasient fra Telemark er 42 år og har gallegangskreft med en FGFR2-genforandring. Det finnes målrettet behandling mot denne genforandringen gjennom legemiddelet pemigatinib (Pemazyre).
Beslutningsforum besluttet i 2022 at pemigatinib ikke skulle innføres, blant annet med henvisning til begrenset dokumentasjon og høy pris. Pasienten fikk først cellegift og immunterapi, men ble svært dårlig. Da det offentlige ikke hadde mer kreftrettet behandling å tilby, finansierte familien pemigatinib privat gjennom innsamlede midler.
Behandlingen har gitt svært god effekt. Allmenntilstanden er kraftig forbedret, behovet for tapping av væske fra buken er nærmest borte, og undersøkelser har vist positive forandringer og tegn til behandlingseffekt. Hun kan igjen gå turer, delta i familielivet og vurderer muligheten for å komme tilbake i arbeid. Likevel har hun fått avslag på offentlig finansiering.
Tilgangsordningen ble etablert som en sikkerhetsventil for klinisk eksepsjonelle pasienter. I pasientens tilfelle handler det ikke lenger bare om forventet effekt – hun har selv finansiert behandlingen og kan vise til faktisk effekt.
Det foreligger også ny dokumentasjon. Fase III-studien FIGHT-302, publisert i 2026, viste blant annet høyere responsrate og lengre responsvarighet med pemigatinib enn med kjemoterapi. Studien gjelder førstelinjebehandling og er derfor ikke direkte sammenlignbar med pasientens situasjon, men gir nye kontrollerte data som ikke forelå da Bestillerforum i februar 2025 besluttet å ikke bestille en ny metodevurdering.
Nye metoder har samtidig opplyst at de ikke har oversikt over hvor mange søknader som behandles i det enkelte helseforetak før de eventuelt sendes videre. Det er derfor viktig å få fram hvordan ordningen praktiseres ved Sykehuset Telemark HF, hvor mange saker som er innvilget og avslått, og i hvor mange av sakene kostnader eller andre økonomiske hensyn helt eller delvis har begrunnet avslaget.
Når en alvorlig syk pasient selv har finansiert en behandling og kan dokumentere at medisinen virker for henne, men fortsatt får nei til offentlig finansiering, er det grunn til å spørre om økonomien i praksis blir avgjørende.

Svar

Jan Christian Vestre: Tilgang til nye legemidler i spesialisthelsetjenesten skal skje innenfor de prioriteringsprinsippene Stortinget har sluttet seg til. Nye metoder-systemet er etablert for å sikre at pasienter over hele landet får likeverdig tilgang til effektive behandlinger, basert på vurderinger av nytte, ressursbruk og alvorlighet.
Når et legemiddel ikke er innført gjennom Nye metoder, finnes det en nasjonal ordning for individuell tilgang som skal ivareta pasienter som skiller seg vesentlig fra pasientgruppen som tidligere er vurdert. Ordningen er ment som en sikkerhetsventil for særskilte tilfeller og innebærer at det kan søkes om individuell tilgang dersom det foreligger forhold som tilsier økt nytte, høyere alvorlighet eller andre særskilte medisinske årsaker.
Søknader etter tilgangsordningen vurderes etter de samme prioriteringskriteriene som gjelder ellers i helsetjenesten. Det betyr at vurderingene bygger på en samlet avveiing av forventet nytte, alvorlighet og ressursbruk. Formålet er å sikre at pasienter med særskilte kjennetegn får en individuell vurdering, samtidig som beslutningene skjer innenfor de prioriteringsprinsippene som gjelder for den offentlige helsetjenesten. Ordningen innebærer ikke en automatisk beslutning om behandling, selv om det foreligger dokumentasjon på effekt hos den enkelte pasient. Hver søknad må vurderes konkret og helhetlig opp mot de etablerte kriteriene.
Når det gjelder spørsmålet om pemigatinib, opplyser de regionale helseforetakene om at det i etterkant av den forenklede metodevurderingen i 2022 er publisert nye data fra fase III-studien FIGHT-302. Disse resultatene gir ny kunnskap om legemidlets effekt og sikkerhet og vil kunne inngå i en nasjonal metodevurdering. Det innebærer, i henhold til informasjon fra de regionale helseforetakene, at pemigatinib som førstelinjebehandling ved FGFR2-positivt inoperabelt eller metastatisk kolangiokarsinom vil bli vurdert gjennom en nasjonal metodevurdering. Nye metoder har etablerte prosesser for å håndtere ny dokumentasjon, og det er gjennom disse prosessene spørsmålet om eventuell innføring av legemidlet skal vurderes.
Når det gjelder praktiseringen av tilgangsordningen ved Sykehuset Telemark HF, har jeg innhentet opplysninger fra Helse Sør-Øst RHF. Sykehuset Telemark HF opplyser at det er etablert rutiner for behandling av søknader om individuell tilgang i tråd med de nasjonale retningslinjene. Behandlingsansvarlig lege kan fremme søknad på vegne av pasienten, og søknadene gjennomgår faglig kvalitetssikring før de eventuelt oversendes til nasjonal vurdering.
Videre opplyser Sykehuset Telemark HF at helseforetaket så langt har behandlet tre søknader om individuell tilgang. Alle søknadene ble vurdert lokalt og deretter oversendt til den interregionale vurderingskomiteen for endelig behandling. Ingen av søknadene er blitt innvilget.
Jeg mener det er viktig at tilgangsordningen praktiseres i samsvar med formålet, og at pasienter som kan ha krav på en individuell vurdering får dette. Samtidig må også denne ordningen forvaltes innenfor de prioriteringsprinsippene som Stortinget har sluttet seg til. Det er derfor avgjørende at vurderingene skjer etter en grundig og helhetlig gjennomgang av den enkelte sak og i tråd med nasjonale kriterier.