Genterapi kan defineres som forsøk
på å behandle sykdom ved å overføre
genetisk materiale til pasientens egne celler. Ved genterapi på befruktede
egg/kjønnsceller vil den genetiske endring kunne
gå i arv til kommende generasjoner. Metoden er forbudt
i Norge og i alle land som har lovregulering. Ved genterapi på kroppsceller
er siktemålet å behandle sykdom hos den enkelte
pasient. Genterapi er en høyteknologisk og komplisert behandlingsform
som med ett unntak ikke er tatt i bruk som etablert behandling noe
sted. Felles for de kliniske forsøk som hittil har vært
utført, er at de er foretatt på pasienter med
alvorlig sykdom uten tilfredsstillende alternativ behandling.
Det framholdes at da lov om medisinsk bruk av
bioteknologi ble vedtatt i 1994, var det internasjonalt store forventninger
som foreløpig ikke har slått til, og at det er
usikkert når genterapi i større utstrekning kan
tas i klinisk bruk.
Det vises til at genterapi på fostre
har vært vurdert i USA og Storbritannia, men at konklusjonen
har vært at dette ikke er akseptabelt innen overskuelig
framtid på grunn av vitenskapelige, etiske og sikkerhetsmessige hensyn.
Det uttales at foreløpige data tilsier
at genterapi kan bli sikker terapiform til klinisk nytte ved en
rekke indikasjoner, men at det basert på dagens kunnskap
er vanskelig å forutsi når et eventuelt gjennombrudd
vil komme. Departementet legger derfor til grunn at genterapi i
Norge vil være klinisk forskning og ikke etablert behandling
i et tre - fem års perspektiv.
Det redegjøres for internasjonal regulering
av genterapi, herunder Europarådets konvensjonen om menneskerettigheter
og biomedisin og UNESCOs erklæring om menneskets arveanlegg
og menneske-rettigheter. Videre gis en kort orientering om situasjonen
i EU, USA, Storbritannia, Danmark og Sverige.
Det gis en oversikt over de prinsipper som Stortinget la
til grunn for utvikling av genterapi ved behandling av St. meld.
nr. 25 (1992-1993), de regionale forskningsetiske komiteers rolle,
Senter for medisinsk metodevurderings rapport om genterapi og tiltak
for oppbygning av kompetanse for genterapi i Norge. I tillegg til
lov om medisinsk bruk av bioteknologi inneholder lov om framstilling
og bruk av genmodifiserte organismer og legemiddelloven relevante
bestemmelser som det redegjøres for. Kliniske forsøk
med genterapi som har vært vurdert i Norge, blir omtalt.
Departementet vil komme tilbake til en nærmere definisjon
av genterapi i tråd med internasjonale retningslinjer og
rapporten fra Senter for medisinsk metodevurdering i forbindelse
med revisjon av loven.
Det understrekes at så lenge genterapi
er begrenset til klinisk forskning, må vanlige forskningsetiske
prinsipper legges til grunn, noe som bl.a. innebærer krav
om informert frivillig samtykke, krav til minimal risiko og potensiell
nytte ved ikke-terapeutisk forskning, adgangen til å kunne
trekke seg fra et forskningsprosjekt på ethvert tidspunkt
uten at det får behandlingsmessige konsekvenser, beskyttelse
av personer som ikke kan gi eget samtykke, og taushetsplikt for
personopplysinger.
Departementet ser betydningen av forskning som kan
medføre at nye behandlingsmuligheter utvikles ved bedre
muligheter for f.eks diagnostisering, nye medikamenter, genterapi
og andre behandlingsformer. Departementet ønsker aktivt å utnytte
nye behandlingsmuligheter som den internasjonale utviklingen byr
på, men understreker at det enkelte menneskets egenverdi
og ukrenkelighet samtidig skal settes i sentrum.
Regjeringen går inn for at føre
var-prinsippet skal legges til grunn før bio- og genteknologi
tillates brukt, og det understrekes at dette har betydning for nødvendig
grensesetting for genetisk forskning som kan få betydning
for kommende generasjoner.
Departementet foreslår at kravet om
alvorlig sykdom opprettholdes, og at forbudet mot genterapi på befruktede
egg/kjønnsceller videreføres ved revisjon
av loven.
Etter departementets syn er det nødvendig
med dokumentasjon av metodens effektivitet og sikkerhet i fødte
mennesker, før det eventuelt kan bli aktuelt å vurdere
eksperimenter med ufødt liv. Det foreslås at det innføres
forbud mot genterapi på fostre.
Departementet mener at også norske
barn med alvorlig sykdom må få anledning til å delta
i kliniske forsøk med genterapi under forutsetning at den
strenge forskningsetiske beskyttelse overfor mindreårige
som framkommer i forskrift om utprøvning av legemidler,
legges til grunn. Det uttales at tilsvarende bør gjelde
for kliniske forsøk med genterapi på andre personer
som ikke kan gi eget samtykke.
Det uttales at erfaringen hittil har vist at
saksbehandlingen ved godkjenning av genterapi har vært
omstendelig og tidkrevende, og at en tungrodd saksbehandling gjør
det vanskelig for norske miljøer å delta i internasjonale
studier. Etter departementets syn bør derfor det nåværende
systemet erstattes med et enklere system. Departementet mener at
kliniske forsøk med genterapi bør reguleres som
annen klinisk legemiddelutprøvning på mennesker
og godkjennes av Statens legemiddelverk etter å ha vært
forelagt de regionale komiteer for medisinsk forskningsetikk til
uttalelse. Det er departementets syn at Sosial- og helsedirektoratet
fortsatt skal godkjenne institusjonene og innhente årlig
rapportering, mens Bioteknologinemnda ordinært ikke skal
benyttes ved saksbehandling av enkeltsøknader, men selv
avgjøre hvilke godkjenningssaker den skal uttale seg om.
Departementet vil for øvrig følge
med på utviklingen på området med hensyn
til om regelverket vedrørende legemidler og klinisk utprøving
mv til enhver tid er tilpasset de spesielle hensyn som gjør
seg gjeldende. Videre vil departementet vurdere behovet for en gjennomgang
av sikkerhetsmessige aspekter knyttet til genterapi.
Komiteen merker seg
at genterapi fortsatt i det alt vesentlige er å anse som
klinisk forskning, der konsekvensene av slik behandling er usikre. Komiteen vil samtidig
uttrykke store forventninger til de framtidige muligheter som genterapien
bærer med seg, der tilstander som i dag framstår
som uhelbredelige eller uforenlig med et langvarig liv, kanskje
om noen år vil kunne behandles med betydelig bedrede leveutsikter
som resultat.
Komiteens flertall, medlemmene
fra Arbeiderpartiet, Høyre, Sosialistisk Venstreparti,
Kristelig Folkeparti og Senterpartiet, mener det er viktig
at metoder som i dag er å anse som eksperimentelle, bare
tas i bruk når den tilstanden som skal behandles, er så alvorlig
at en feilslått behandling ikke medfører en dramatisk
forverring av den sykes helse eller leveutsikter.
Flertallet mener det er viktig
at kliniske genterapiforsøk på alvorlig syke mennesker
ikke medfører dramatisk forverring av den sykes helse eller
leveutsikter, og eksperimentering skal ikke foregå.
Dette flertallet er enig med
Regjeringen i at dagens krav om at genterapi skal begrenses til
alvorlig sykdom, videreføres.
Komiteen mener også at
genterapi ikke skal ha som formål å "forbedre"
den menneskelige arvemasse for kommende generasjoner, men at den
skal være et hjelpemiddel for den enkelte til å kunne
oppnå et bedre liv gjennom bedret helse.
Som en konsekvens av det som her er anført,
går komiteen mot at genterapi skal kunne
tas i bruk på befruktede egg eller på kjønnsceller,
siden den genetiske endringen som da foretas, vil gå i
arv til kommende generasjoner.
Komiteens flertall, medlemmene
fra Høyre, Sosialistisk Venstreparti, Kristelig Folkeparti
og Senterpartiet, erkjenner at konsekvensene av genterapi
i dag er så usikre at så vel den gravide som fosteret
utsettes for en ukjent risiko dersom slik behandling tas i bruk
i svangerskapet, og flertallet deler derfor Regjeringens
syn om at det innføres forbud mot genterapi på fostre.
Komiteen mener at det i svært
sjeldne tilfeller kan foreligge grunnlag for å forsøke
med genterapi på barn, men at kriteriene for slik behandling
skal være strenge, og at det skal foreligge krav om at
barnet ikke lider overlast som en konsekvens av behandlingen.
Komiteens flertall, medlemmene
fra Arbeiderpartiet, Høyre, Sosialistisk Venstreparti,
Kristelig Folkepart, og Senterpartiet, mener dette innebærer
at den tilstand som foreligger hos barnet, må være
svært alvorlig for at genterapi skal kunne komme i betraktning,
og av en slik art at det ikke framstår som sannsynlig at behandlingen
i seg selv bidrar til å forverre tilstanden ytterligere.
Komiteen mener at genterapi hos
voksne skal kunne skje når samtykke til slik behandling
foreligger, og når behandlingen gir utsikter til å kunne
være til hjelp for den tilstanden som foreligger. Komiteen er enig
i at de vurderingstemaer som er opplistet i stortingsmeldingens
kap. 7.8.5 (Godkjenning av genterapi) skal legges til grunn ved
vurdering av kliniske forsøk med genterapi.
Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet
og Fremskrittspartiet mener at selv om genterapien så langt
ikke har gitt de forventede resultater, må den norske lovgivningen
ikke være til hinder for at slik terapi kan gis når
forskningen kommer videre, uten ny behandling av loven. Disse
medlemmer er ikke enig med Regjeringen i at genterapi kun
kan utføres ved alvorlig sykdom uten at dette er nærmere
definert. Etter disse medlemmers mening kan alvorlig
sykdom også defineres som en sykdom som gir sterkt redusert
livskvalitet, og som er kronisk.
Disse medlemmer mener at det
i begrepet eksperimentell behandling må ligge behandlingsforsøk med
betydelig usikkerhet som kan ha god virkning på pasientens
livsmot og velvære og mentale tilstand. Menneskeverdet
hos håpløst syke mennesker må også tillegges
betydelig vekt i denne sammenheng.
Disse medlemmer vil bemerke at
genterapi på fostre i dag ikke er en aktuell behandlingsform,
og man trenger heller ikke ingen lovregulering i så måte.
Dersom det i fremtiden blir mulig å behandle et foster
på forsvarlig måte med genterapi, vil det neppe
etter disse medlemmers mening være etisk
forsvarlig å avstå fra å gjøre
dette når alternativene vil være et svangerskapsavbrudd,
eller at det blir født et barn med betydelig alvorlig sykdom.
Slik disse medlemmer ser det, vil det på nåværende
tidspunkt ikke være aktuelt å bygge opp et klinisk
behandlingstilbud med genterapi.