Skriftlig spørsmål fra Tone Wilhelmsen Trøen (H) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:536 (2016-2017)
Innlevert: 19.01.2017
Sendt: 20.01.2017
Besvart: 02.02.2017 av helse- og omsorgsminister Bent Høie

Tone Wilhelmsen Trøen (H)

Spørsmål

Tone Wilhelmsen Trøen (H): En liten gutt fra Ullensaker lider av den sjeldne og arvelige sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Han er tilbudt å delta kostnadsfritt i et EAP-program i Sverige med bremsemedisinen Nusinersen (Spinraze). Bo- og reiseutgifter for familien vil utgjøre 300 000 kroner det første året, noe Helse-Sør Øst ikke vil dekke.
Med denne pasienthistorien som eksempel, hvordan tenker statsråden at de regionale helseforetakene kan gi mulighet til å godkjenne at norske pasienter med sjeldne diagnoser deltar i kliniske studier i Norden?

Begrunnelse

Den tre og et halvt år gamle gutten bosatt i Ullensaker kommune lider av den arvelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi. Han har type 1, den alvorligste formen for sykdommen. Gjennom avisen Eidsvoll Ullensaker Blad forteller guttens foreldre at sønnen fikk påvist sykdommen da han var fire måneder gammel, med beskjed fra legene om at han ville leve maksimalt til han ble to år. Nå er han tre og et halvt år, og han viser stadig større fremgang. Han har fått tilbud om å delta i et EAP-program ved Sahlgrenska Universitetssjukehus i Gøteborg, for å forsøke bremsemedisinen Nusinersen (Spinraze). Medisinen er nylig blitt FDA-godkjent i USA, men venter fortsatt på godkjenning i Europa og Norge. Behandlingen vil være kostnadsfri for familien, men bo- og oppholdsutgifter må dekkes selv. Stipulert til 50-60 000 pr. behandling, med minimum seks behandlinger i det første året. Familien har søkt norske helsemyndigheter om å få dekket utgiftene, men har fått avslag.

For pasienter med sjeldne diagnoser kan det være svært viktig å få mulighet til å delta i kliniske studier i Norden.

Spørsmålet er på hvilken måte statsråden kan bidra til at de regionale helseforetakene kan godkjenne at disse pasientene får deltatt i slike studier, og at det også innebærer dekning av bo- og reiseutgifter.

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Regjeringen ønsker at norske pasienter skal få tilgang til utprøvende behandling. Vi har derfor arbeidet systematisk de senere årene med å øke omfanget av kliniske studier i spesialisthelsetjenesten. For pasienter med sjeldne sykdommer må kliniske studier ofte gjennomføres med rekruttering fra flere land, for å oppnå nødvendig statistisk styrke. Regjeringen bruker derfor vårt formannskap i Nordisk ministerråd til å starte et treårig prosjekt som skal legge til rette for økt samarbeid om kliniske studier i Norden.

Samtidig er det, som representanten viser, utfordringer knyttet til å legge til rette for at pasienter kan delta i studier utenfor sitt eget land. Det følger av pasient- og brukerrettighetsloven at en pasient med rett til nødvendig helsehjelp har rett til behandling i utlandet dersom det ikke finnes et adekvat medisinsk tilbud i Norge. Dette er nærmere regulert i prioriteringsforskriften.

Det er en forutsetning at helsehjelpen kan utføres forsvarlig av tjenesteyter i utlandet etter akseptert metode. Dette betyr at utprøvende behandling faller utenfor denne rettigheten.

I spesielle tilfeller kan likevel enkeltpasienter med sjeldne sykdomstilfeller få eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet. Det er de regionale helseforetakene som tar stilling til dette basert på en medisinfaglig vurdering. Regelverket er altså ikke til hinder for at helseforetakene dekker utgifter til utprøvende behandling i utlandet, men det er tjenesten selv som vurderer kostnadsdekning ved deltakelse i kliniske studier. Vedtak om å ikke dekke eksperimentell eller utprøvende behandling i utlandet kan imidlertid påklages til Klagenemnda for behandling i utlandet.

Jeg er kjent med at regionale helseforetakene ønsker å legge til rette for at barn med sjeldne sykdommer skal kunne inngå i behandling i et etablert i tidlig-fase studiesenter i Norden. Det er viktig at det er engasjement rundt denne problemstillingen i de regionale helseforetakene, ikke minst fordi det kan bidra til lik praksis i slike saker mellom helseregionene, og dermed et likt pasienttilbud over hele landet.

Det er også positivt at pasienter gjennom ekstern finansiering fra legemiddelindustrien kan oppnå gratis tilgang på ny behandling så lenge studien varer. Samtidig er det viktig å være klar over at håndteringen av behandlingskostnader etter studieslutt i enkelte tilfeller kan bli en utfordring for tjenesten, pasienter og pårørende. Dette må derfor inngå i en prioriteringsvurdering i disse sakene.

Jeg vil klargjøre overfor de regionale helseforetakene at de innenfor dagens regelverk har mulighet til å finansiere deltakelse i kliniske studier i Norden for norske pasienter.