Skriftlig spørsmål fra Bård Hoksrud (FrP) til helseministeren

Dokument nr. 15:1986 (2017-2018)
Innlevert: 01.08.2018
Sendt: 01.08.2018
Besvart: 10.08.2018 av helseminister Bent Høie

Bård Hoksrud (FrP)

Spørsmål

Bård Hoksrud (FrP): Off label-behandling er bruk av legemidler på sykdommer legemidlet ikke er godkjent for.
Hvordan ser statsråden prinsipielt på at fagdirektørene i de regionale helseforetakene har besluttet at off label-behandling er en av behandlingsmetodene som skal brukes i behandlingen av pasienter med MS, til tross for at det finnes flere godkjente legemidler?

Begrunnelse

Bestillerforum besluttet i april at det skal gjennomføres en fullstendig metodevurdering for behandling av multippel sklerose (MS), og at denne metodevurderingen skal inkludere off label-behandling av legemidlet rituksimab. Dette til tross for at det foreligger flere legemidler som er godkjente for behandling av MS, og som dermed har vært gjennom hele den myndighetsfastsatte regulatoriske prosessen. 25. juni åpnet dessuten Bestillerforum for bruk av rituksimab ved MS også mens metodevurderingen pågår, gjennom et såkalt «unntak på gruppenivå».
Normalt stilles krav til studier, dokumentasjon, godkjenning, metodevurderinger, anbudsprosesser og bivirkningsrapportering før et legemiddel blir tatt i bruk og får offentlig finansiering. I dette tilfellet kan fagdirektørenes beslutning gi grunnlag for en ny praksis som undergraver vedtatt politikk og de systemene helsemyndighetene har etablert.
Mange pasienter med MS blir i dag behandlet med et legemiddel (rituksimab) som ikke er utviklet og godkjent for MS, men for behandling av leddgikt og kreft. Dette skjer til tross for at det finnes flere godkjente legemidler for behandling av MS. Praksisen er omdiskutert i fagmiljøene.
Det foreligger ingen robust vitenskapelig dokumentasjon på hvilken effekt eller sikkerhet bruken av legemidlet har på MS-pasientene. En omfattende off label-bruk til pasienter der det finnes godkjente legemidler, utfordrer selve fundamentet ved den regulatoriske prosessen – nemlig pasientsikkerheten. Legemiddelverket har tidligere advart mot utstrakt off label-behandling.
En omfattende off label-bruk vil også resultere i mindre bruk av godkjente legemidler. Insitamentene for å utvikle nye legemidler vil da bli mindre. Dette vil ha negative konsekvenser for videre forskning og legemiddelutvikling på feltet.
Denne beslutningen fra Bestillerforum gjelder mer enn bare dette ene medikamentet og de pasientene som rammes. Dette kan være innføring av et nytt prinsipp som strider mot vedtatt praksis og politikk, og som dermed skaper usikkerhet rundt de regulatoriske prosessene.

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Det er de regionale helseforetakene som har ansvar for å tilby spesialisthelsetjenester til befolkningen. Innenfor rammen av forsvarlighetskravet, de økonomiske og juridiske rammer som Stortinget fastsetter og styringsdokumentene fra Helse- og omsorgsdepartementet, er ansvaret for å bestemme hvilke behandlinger som skal tilbys befolkningen i spesialisthelsetjenesten i dag en integrert del av de regionale helseforetakenes sørge for-ansvar.
Jeg har bedt om en redegjørelse fra de regionale helseforetakene om begrunnelsen for bruk av rituksimab til behandling av MS. Rituksimab er et veletablert legemiddel som har markedsføringstillatelse (MT) for kreft (lymfom og leukemi) og for revmatoid artritt. De regionale helseforetakene viser til at det er mer enn 10 år siden det ble publisert forskning som indikerte at rituksimab hadde effekt ved MS. Videre viser de til at rituksimab over flere år er blitt brukt i behandlingen av en undergruppe av pasienter med multippel sklerose (relapsing-remitting multippel sklerose). De har også konsultert fagmiljøene om denne praksisen og har fått tilbakemelding om at rituksimab for enkelte pasienter vurderes som det beste behandlingsalternativet. Det ville være uheldig å avslutte denne behandlingen, eller sette pasientene på en annen behandling, i påvente av metodevurderingen. De regionale helseforetakene viser også til at det foreligger data om effekt og bivirkninger av behandling gjennom bl.a. studier basert på kvalitetsregisterdata.
I januar 2018 ble det publisert resultater fra en studie som sammenliknet behandlingen hos 494 pasienter i det svenske MS-registeret, og som viste at rituksimab kom best ut med hensyn til effekt når legemidlet ble sammenliknet med eksisterende sykdomsmodifiserende behandling for relapsing-remitting MS (Granqvist og medarbeidere. JAMA Neurol. 2018;75(3):320-327). Denne studien er basert på et register og er ikke designet som en vanlig klinisk studie som gjennomføres med kontrollgruppe og randomisering.
Rituksimab ble våren 2018 meldt inn til Nye metoder med ønske om en metodevurdering. Bestillerforum besluttet 23. april 2018 at det skulle gjennomføres en fullstendig metodevurdering for eksisterende behandling for MS, og at denne metodevurderingen skal inkludere behandling med rituksimab. I Nye Metoder har de regionale helseforetakene lagt til grunn at metoder som er til vurdering i systemet som hovedregel ikke skal tas i bruk i norske sykehus. Det er imidlertid etablert en prosedyre for unntak fra denne regelen både når det gjelder enkeltpasienter og for en definert pasientgruppe. Fagdirektørene besluttet 25. juni 2018 et unntak på gruppenivå når det gjelder legemiddelet rituksimab for behandling av MS.
Produsenten har ikke søkt om markedsføringstillatelse for rituksimab for behandling av MS. Produsenter kan ikke markedsføre legemidler utover bruksområdet som er godkjent i markedsføringstillatelsen. Det er imidlertid tillatt å bruke legemidler på andre måter (off-label) enn den som er godkjent. Som for all annen behandling kreves det at bruken er faglig forsvarlig etter reglene i helsepersonelloven. Muligheten til off-label bruk og utprøvende behandling er i noen tilfeller svært viktig for å kunne tilpasse behandlingen best mulig til den enkelte pasient. Slik bruk forutsetter imidlertid at pasienten gis informasjon om at bruken er utenfor godkjent indikasjon og at man har systemer for å monitorere eventuelle bivirkninger, hvilket er presisert i fagdirektørenes beslutning 25. juni 2018.
I denne sammenheng vil jeg vise til de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling, som er beskrevet i Meld St. 10 (2012-2013) God kvalitet – Trygge tjenester (Kvalitetsmeldingen). I juni d.å. ga jeg Helsedirektoratet tilleggsoppdrag for 2018 om å utarbeide en nasjonal veileder for utprøvende behandling. Veilederen skal tydeliggjøre rammene for utprøvende behandling og således bidra til økt pasientsikkerhet, god pasientinformasjon og involvering.
Det er viktig å understreke at denne beslutningen nå ikke innebærer en innføring av rituksimab som behandlingsmetode ved MS gjennom Nye metoder, men innebærer at man ikke hindrer muligheten for at leger fortsatt skulle kunne forskrive legemiddelet utenfor godkjent indikasjon for pasienter med MS enn så lenge metodevurderinger pågår og saken er til behandling i Nye metoder.