Skriftlig spørsmål fra Sylvi Listhaug (FrP) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:1499 (2020-2021)
Innlevert: 04.03.2021
Sendt: 04.03.2021
Besvart: 11.03.2021 av helse- og omsorgsminister Bent Høie

Sylvi Listhaug (FrP)

Spørsmål

Sylvi Listhaug (FrP): Når vil vurderingen om å godkjenne og tilby Spinraza for behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos voksne pasienter være klar?

Begrunnelse

Sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) hører til en gruppe av sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges. Det er den vanligste dødelige og arvelige sykdommen hos barn i vår del av verden. I 2018 avgjorde Beslutningsforum for nye metoder at personer under 18 år under en rekke forutsetninger skulle få medisinen.
Spinraza er den eneste medisinen som kan behandle barn med den svært alvorlige sykdommen. Pasientforeningen SMA Norge har krevd at Beslutningsforum for nye metoder omgjør avgjørelsen og tilbyr medisinen også til voksne.
Forslag om behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos voksne pasienter ligger nå til en hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering, til behandling hos Statens legemiddelverk. Oppdraget ble gitt i juni 2020.
For de over 18 år som lever med SMA i dag haster det å få svar. Spørsmålsstiller mener det raskt må sikres at også de over 18 år med denne sjeldne diagnosen får tilgang til Spinraza.

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Nye legemidler som vurderes innført i spesialisthelsetjenesten blir gjenstand for metodevurdering og behandling i systemet for Nye metoder.
En metodevurdering fastslår tilstandens alvorlighet og avklarer den dokumenterte nytten, sikkerheten og kostnadseffektiviteten av behandlingen. Kravet om at legemidler skal metodevurderes er i tråd med det Stortinget har sluttet seg til gjennom behandlingen av Meld. St. 34 (2015–2016) Verdier i pasientens helsetjeneste — Melding om prioritering. For å kunne gjennomføre en metodevurdering må det foreligge vitenskapelig dokumentasjon på nytten av behandlingen hos den aktuelle gruppen.
Det er Bestillerforum RHF som bestiller metodevurderinger, som for enkeltlegemidler utføres av Statens legemiddelverk. Når en metodevurdering foreligger, tar Beslutningsforum i Nye metoder stilling til om en behandling kan innføres i norsk spesialisthelsetjeneste, basert på en helhetlig vurdering av de tre prioriteringskriteriene alvorlighet, nytte og ressursbruk. Et kjernespørsmål i behandlingen av saker i Beslutningsforum er om nytten står i et rimelig forhold til kostnadene, tatt i betraktning tilstandens alvorlighet.
Bruk av legemiddelet nusinersen (som har salgsnavnet «Spinraza») ble i 2018 besluttet innført hos barn med den genetiske sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Når det gjelder voksne er saken under behandling i system for Nye metoder. Bestillerforum RHF besluttet i møte 22. juni 2020 at det skulle gjennomføres en hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering for nusinersen (Spinraza) til behandling av voksne pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). Bestillerforum RHF ønsket samtidig et nytt pristilbud med en vesentlig lavere pris. Legemiddelverket etterspurte dokumentasjon fra legemiddelfirmaet i juni 2020. Firmaet har nylig levert dokumentasjon til Legemiddelverket og Legemiddelverket har meldt saken inn til møtet i Bestillerforum RHF 22. mars.
Den videre saksgang vil besluttes på møtet i Bestillerforum RHF 22. mars 2021.