Skriftlig spørsmål fra Lan Marie Nguyen Berg (MDG) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:2696 (2022-2023)
Innlevert: 29.06.2023
Sendt: 29.06.2023
Besvart: 05.07.2023 av helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol

Lan Marie Nguyen Berg (MDG)

Spørsmål

Lan Marie Nguyen Berg (MDG): Vil helseministeren be om en gjennomgang av beslutningsgrunnlaget for å stanse tilgangen til livreddende behandling for PNH-pasienter, og vil ministeren legge til rette for at fungerende alternativer tas i bruk uten tap av tid?

Begrunnelse

Paroksysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH) er en ekstremt sjelden (3-5 nye tilfeller i Norge pr år) alvorlig blodsykdom. Medisinsk behandling med såkalte komplementhemmere har vist seg å være meget effektivt og reduserer risikoen for tidlig død.
Soliris (eculizumab) ble i september 2022 vedtatt ikke innført til nye pasienter med PNH. Fra et faglig perspektiv har det kommet flere innvendinger til prosessen, blant annet at man i vurderingen slo sammen tre ulike diagnoser med svært ulik alvorlighetsgrad og behandlingsalternativer - og at man for PNH kun vurderte kriteriet om transfusjonsbehov og bedring av anemi, mens andre aspekter ved sykdommen som trombose og tidlig død er langt mer alvorlig for pasientene.
For ny-diagnostiserte pasienter med behandlingstrengende PNH er det ikke tilgjengelig behandling i Norge for øyeblikket. Det er vanskelig å se at dette er en medisinsk forsvarlig situasjon. Norge er nå eneste sammenlignbare land som nekter PNH-pasienter behandling.
Samtidig finnes det andre alternativer, som vil kunne være tilgjengelige for pasienter gjennom såkalte Compassionate Use Programs, dersom norske myndigheter legger til rette for dette.

Ingvild Kjerkol (A)

Svar

Ingvild Kjerkol: Jeg viser til mine tidligere svar på spørsmål fra Stortinget nr. 2444, nr. 2496 og nr. 2680.
I Norge har vi utviklet et nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Bakgrunnen er at de som har ansvaret for å treffe beslutninger om hvilke spesialisthelsetjenester som skal tilbys, også har ansvaret for å vurdere ressursbruken innenfor et helhetlig finansieringsansvar. Et felles system sikrer likeverdig tilgang til metoder i hele landet, uavhengig av for eksempel helseforetakenes økonomi. Det er også utviklet prinsipper for prioritering i helsetjenesten som Stortinget har stilt seg bak. Disse prinsippene og Systemet for nye metoder har som formål å bidra til likebehandling av pasienter på tvers av bosted og sykdomsgrupper, samt til rettferdig prioritering av helseressursene. Systemet er drevet av de regionale helseforetakene.
Jeg har forståelse for at det er krevende å se at medisiner mot alvorlige tilstander ikke kan gjøres umiddelbart tilgjengelig i den offentlige helsetjenesten. Gode helsetjenester krever gode prioriteringer. Det er essensielt at vanskelige prioriteringsbeslutninger i faglig krevende saker tas av de regionale helseforetakene i tråd med det ansvaret de er tillagt.
Som jeg har formidlet i mine tidligere svar til Stortinget, kan jeg ikke uttale meg om det behandlingstilbudet en enkelt pasient eller pasientgruppe tilbys er forsvarlig eller ikke. Det er statsforvalteren som er klageinstans dersom pasienter mener at deres rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten ikke er oppfylt.
Legemiddelet ekulizumab har vært markedsført i Norge siden 2009, og finansieringsansvaret ble overført fra folketrygden til helseforetakene fra 1. februar 2019. Tidligere har noen pasienter fått dekket ekulizumab via ordningen med individuell stønad på blå resept.
Individuell stønad er en ordning der den enkelte lege søker om en individuell refusjon på vegne av pasienten. Frem til 2018 var det ikke krav om at nytten skulle stå i et rimelig forhold til kostnadene for å få innvilget individuell refusjon etter blåreseptordningen. Det forelå derfor ingen vurdering av om ekulizumab er en kostnadseffektiv behandlingsmetode for noen av indikasjonene før det ble innvilget individuell stønad. Pasienter som stod på behandling før overføring av finansieringsansvaret, har fått behandlingen videreført så lenge den enkelte kliniker mener at det er medisinsk indikasjon for dette.
Beslutningsforum i System for nye metoder besluttet i september 2022 at metoden ikke skal innføres til nye pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Fra beslutningsgrunnlaget, som er tilgjengelig på nyemetoder.no, er jeg kjent med at i denne saken har ikke leverandøren levert dokumentasjon til metodevurderingen. Her står det også at de regionale helseforetakene vurderte at prisen på legemiddelet er svært høy og at det ikke er sannsynlig at prioriteringskriteriene er oppfylt basert på tilgjengelig dokumentasjon.
Det europeiske legemiddelbyrået EMA har våren 2023 gitt markedsføringstillatelse til biotilsvarende medisiner til behandling av PNH. Dette endrer markedssituasjonen. Etter patentutløp for Soliris til indikasjonen PNH, har Sykehusinnkjøp HF gjennomført en anbudskonkurranse. Det har kommet inn pristilbud med en vesentlig redusert pris, som gir grunnlag for en revurdering av metoden.
Bestillerforum i System for nye metoder besluttet i et ekstramøte 28. juni d.å. at metoden ekulizumab til pasienter med PNH skal vurderes på nytt. Det er bestilt en kost-nytte-analyse som gjennomføres ved Statens legemiddelverk og som skal vurdere om eventuelle subgrupper med bedre kostnadseffektivitet bør inngå sammen med mulige start- og stoppkriterier. Leverandører oppfordres til å innsende dokumentasjon. Mens metoden er til vurdering, åpner unntaksordningen for at det kan vurderes å gis unntak for enkeltpasienter.