Skriftlig spørsmål fra Bård Hoksrud (FrP) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:440 (2023-2024)
Innlevert: 15.11.2023
Sendt: 15.11.2023
Besvart: 22.11.2023 av helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol

Bård Hoksrud (FrP)

Spørsmål

Bård Hoksrud (FrP): Hvordan vil statsråden sikre at enkeltpasienter med Dravets syndrom kan ta i bruk tilgjengelig behandling gjennom den individuelle unntaksordningen i Nye Metoder?

Begrunnelse

TV2 har denne uken publisert historien om Eline som har Dravets syndrom. Sykdommen er sjelden og alvorlig, og kjennetegnes av kraftig og vanskelig regulerbar epilepsi. Desto lenger tid det går før pasienter med Dravets syndrom kommer i gang med en effektiv behandling, desto mer forverres tilstanden. Uten tilgang til en effektiv behandling i spesialisthelsetjenesten, vil tilstanden til pasienter med Dravets syndrom føre til behov for døgnkontinuerlig pleie av hjemkommunen.
En ny behandling for pasienter med Dravets syndrom, Fintepla, ble godkjent i EU i desember 2020. Flere studier viser at pasienter som behandles med Fintepla har en vesentlig reduksjon i antall anfall. Fintepla har vært registrert i Nye Metoder siden 2019. Metodevurderingen skulle vært ferdigstilt innen midten av juli i år, men er fortsatt ikke klar. Konsekvensen av tidsbruken i helseforvaltningen er at Eline fortsetter å ha flere ukentlige epilepsianfall som koker hjernen hennes. At SLV er tilført ressurser, hjelper ikke Eline.
Eline har i vår søkt to ganger om å starte behandling med Fintepla gjennom unntaksordningen i Nye Metoder. Først på gruppenivå, så på individuelt nivå via Helse Bergen. Begge er avslått. Før sommeren sendte Statens Senter for epilepsi (SSE) en ny søknad om at Eline må få Fintepla via unntaksordningen. SSE viser til at alle tilstander av Dravets syndrom er forskjellige, og at enkelte pasienter som Eline vil ha en særlig fordel av behandlingen i forhold til pasientgruppen som helhet. Søknaden er avslått av Oslo universitetssykehus på grunn av at Eline bor i en annen helseregion.
I Probas evaluering av systemet for Nye metoder fremkommer det at:

«Med bakgrunn i de regionale forskjellene og pasientforeningenes kritikk av unntaksordningen, er vi usikre på om ordningen fungerer tilfredsstillende [...] Vi anser at det må være opp til RHF-ene og HOD å avgjøre om det er behov for en gjennomgang og eventuelt kalibrering av unntaksordningen.»

Elines historie viser at unntaksordningen som skal sikre enkeltpasienter tilgang til nye behandlinger, mens medisinene er under vurdering i Nye Metoder, fortsatt ikke virker, til tross for at det nå er to år siden Proba-analysen ble overlevert statsråden.

Ingvild Kjerkol (A)

Svar

Ingvild Kjerkol: Bruk av legemidlet fenfluramin (Fintepla) til behandling av epileptiske anfall assosiert med Dravets syndrom hos pasienter fra og med 2 år, er under vurdering i systemet for Nye metoder. I tråd med prinsippene for prioritering, skal systemet for Nye metoder gjøre en grundig og forsvarlig vurdering av effekt og sikre en kostnadseffektiv pris på legemiddelet før dette kan innføres. I vurderingsprosessen er det bestilt en kostnad-nytte-analyse av Fintepla.
De regionale helseforetakene orienterer om at system for Nye Metoder har som mål å behandle saken så fort som mulig. Jeg har stor forståelse for pasientens og pårørendes vanskelige situasjon. I denne saken har legemiddelselskapet brukt svært lang tid på å levere inn dokumentasjonen som trenges for å gjøre vurderingen. Metodevurderingen ble bestilt i desember 2019, og dokumentasjonen fra firmaet ble først mottatt i januar 2023. Statens legemiddelverk (SLV) har informert om at de nå er i sluttfasen med metodevurderingen. Når metodevurderingen er klar, vil saken gå til prisforhandlinger. Deretter vil saken sendes til system for Nye Metoder ved Beslutningsforum, som vurderer om behandlingen kan innføres i spesialisthelsetjenesten.
Behandlingsmetoder som er til vurdering i system for Nye metoder skal som hovedregel ikke tas i bruk. Det er etablert en unntaksordning som kan brukes til å gi tilgang til metoder mens vurderingen i systemet pågår. Det finnes prosedyrer for å søke unntak for pasientgrupper og for enkeltpasienter. I revidert oppdragsdokument for 2022 fikk de regionale helseforetakene i oppdrag å gjennomgå praktiseringen av unntaksordningen. Rapporten fra de regionale helseforetakene som svarte på oppdraget, påpeker at det er etablert rutiner i alle helseregioner for søknadsprosessen for unntak for enkeltpasienter. Det fremgår videre at ordningen er godt kjent for relevante miljøer. Gruppeunntakene som innvilges publiseres på nettsidene til systemet for Nye metoder. Praksis for registrering av individuelle unntak varierer, og det er derfor usikkerhet knyttet til antall registrerte og innvilgede unntak. I rapporten foreslås det derfor tiltak som skal harmonisere praktiseringen på tvers av regionene og bedre registreringen. Dette vil bidra til å gjøre praktiseringen av ordningen mer forutsigbar og likeverdig på tvers av regionene.
Det er et mål at saksbehandlingstidene i systemet skal gå ned. Dette vil også redusere behovet for unntaksordninger mens metoder er til vurdering. Derfor har regjeringen styrket saksbehandlingskapasitet i fagetatene. Saksbehandlingstiden varierer likevel fra sak til sak. Oversikt over tidsbruken viser at legemiddelselskapene står for mer enn halvparten av tidsbruken. Dette kan knyttes til at selskapene har ulike markedsføringsstrategier for ulike land, som påvirker når de velger å lansere sine produkter i Norge, til hvilken pris og om de prioriterer arbeidet med å sende dokumentasjonen som trengs. Vurderingen av Fintepla illustrerer denne problemstillingen, da myndighetene ventet på dokumentasjonen fra leverandøren i to år.
I forbindelse med arbeidet med en ny stortingsmelding om prioritering har regjeringen nedsatt tre ekspertgrupper som skal utrede viktige problemstillinger for meldingen.
En av ekspertgruppene har fått i oppdrag å vurdere problemstillinger ved forholdet mellom beslutninger om innføring av nye behandlingsmetoder på gruppenivå og tilgang for enkeltpasienter. Unntaksordningen er et av punktene som inngår i mandatet. Ekspertgruppen er bredt sammensatt, og inkluderer fageksperter med juridisk, medisinsk-faglig og økonomisk ekspertise. Ekspertgruppen leverer sin rapport med anbefalinger i februar 2024, og rapporten vil inngå i kunnskapsgrunnlaget for meldingen.