Skriftlig spørsmål fra Kjersti Toppe (Sp) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:925 (2016-2017)
Innlevert: 30.03.2017
Sendt: 31.03.2017
Besvart: 07.04.2017 av helse- og omsorgsminister Bent Høie

Kjersti Toppe (Sp)

Spørsmål

Kjersti Toppe (Sp): Hva vil statsråden gjøre for å sikre at pasienter med sjeldne sykdommer som ichtyose kan få nødvendige legemiddel vurdert på blå resept, er det aktuelt å gi en betinget markedsføringstillatelse for hudkremer som Canoderm og A-vitamin til denne pasientgruppen?

Begrunnelse

I svar på spørsmål til undertegnede Dokument nr. 15:1401 (2015-2016) forklarer statsråden at Canoderm har virkestoff som hjelper ved atopisk eksem og at produsenten derfor har søkt om markedsføringstillatelse for denne pasientgruppen og fått det i Norge. Fordi Ichtyose er en sjelden tilstand, er markedspotensialet mindre for salg til denne pasientgruppen. Det er ikke søkt om markedsføringstillatelse for denne gruppen. Regjeringen har i både Legemiddelmeldingen og i prioriteringsmeldingen åpnet for at det for sjeldne tilstander kan være aktuelt å redusere kravene til dokumentasjon og å gi betinget markedsføringstillatelse.

I prioriteringsmeldingen (Meld. st.34) vurderer regjeringen at det er "én egenskap som typisk kommer sammen med små pasientgrupper som kan være relevant ved prioritering. Dette er knyttet til usikkerhet om dokumentasjon av nytte av behandling fordi det kan være vanskelig å gjennomføre kontrollerte studier av effekt på små pasientgrupper. Ved vurdering av tiltak rettet inn mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand bør det derfor kunne stilles mindre omfattende krav til dokumentasjon av nytte..."

I Legemiddelmeldingen (Meld. St.28) oppgis:

"Er det vanskelig å fremskaffe tilstrekkelige data vedrørende legemidlets sikkerhet og effekt, eksempelvis fordi sykdommen er sjelden, kan det også gis en betinget markedsføringstillatelse."

Bent Høie (H)

Svar

Bent Høie: Vurderinger av om et legemiddel skal kunne gis betinget markedsføringstillatelse følger av det europeiske regelverket, og dette er ikke noe norske myndigheter kan innvilge på eget initiativ.

I Legemiddelmeldingen (Meld. St. 28 (2014-2015)) beskrives det i kapittel 23.4 hvordan en rekke tiltak er iverksatt for å bidra til at legemidler kommer raskere på markedet. Et av tiltakene det vises til er at legemidler kan gis betinget markedsføringstillatelse gjennom det europeiske legemiddelsamarbeidet.

De aller fleste nye legemidler og vaksiner utvikles av legemiddelindustrien, som også søker om markedsføringstillatelse for sine produkter. Norge deltar i det europeiske samarbeidet for godkjenning av legemidler gjennom EØS-avtalen og det europeiske legemiddelbyrået (EMA). I dette samarbeidet blir søknader om markedsføringstillatelser behandlet av landene i fellesskap. Når et legemiddel får markedsføringstillatelse innebærer det at produsenten får tillatelse til å markedsføre legemidlet, i henhold til de betingelser som er spesifisert i den godkjente preparatomtalen.

Betinget markedsføringstillatelse gis som resultat av en søknadsprosess hvor nytte/risikoforholdet er vurdert som positivt, men dokumentasjonsgrunnlaget enda ikke er tilstrekkelig for fullverdig markedsføringstillatelse. Betingelsen er som oftest at det gjennomføres kliniske studier innen avtalt tid for å konvertere betinget markedsføringstillatelse til en fullverdig markedsføringstillatelse. Betinget markedsføringstillatelse gis i sentral prosedyre og det er en forutsetning at det er et stort udekket medisinsk behov.

Når det gjelder spørsmålet om offentlig finansiering av et legemiddel og om det er i tråd med prinsippene for prioritering, vises det til Prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2016-2017)). Det åpnes her for at et lavere krav til dokumentasjon kan aksepteres ved vurdering av tiltak rettet inn mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand. I Prioriteringsmeldingen foreslås det også at alle nye legemidler skal metodevurderes før det gis offentlig finansiering. Metodevurderingen gjelder bruk av legemidlet innenfor godkjent indikasjon og preparatomtale, som vil si at det skal foreligge markedsføringstillatelse for bruksområdet. Bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde skal fortsatt kunne dekkes etter individuell stønad, med krav til vitenskapelig dokumentert effekt for den aktuelle bruken. Også her vil kravet til dokumentasjon variere ut fra pasientgruppens størrelse.

Jeg viser for øvrig til mitt svar på spørsmål nr. 924 fra Kjersti Toppe når det gjelder muligheten for individuell stønad til legemiddelbehandling ved iktyose.